Fda

Fda approva ozanimod per la colite ulcerosa. Già approvato per sclerosi multipla

Per i pazienti adulti con colite ulcerosa (CU) da moderatamente a gravemente attiva, l'Fda ha approvato ozanimod, un farmaco orale, assunto una volta al giorno, primo e unico modulatore del recettore della sfingosina 1-fosfato (S1P) approvato per questa patologia.

Per i pazienti adulti con colite ulcerosa (CU) da moderatamente a gravemente attiva, l'Fda ha approvato ozanimod, un farmaco orale, assunto una volta al giorno, primo e unico modulatore del recettore della sfingosina 1-fosfato (S1P) approvato per questa patologia.

Il meccanismo con cui ozanimod esercita gli effetti terapeutici nella CU non è completamente noto, ma può comportare la riduzione della migrazione dei linfociti nell'intestino. Si ritiene che tale farmaco, prendendo di mira i recettori S1P sui linfociti riduca il numero di questi ultimi nel sangue periferico.

"Nonostante la disponibilità di terapie approvate, c'è ancora bisogno insoddisfatto e l'opportunità di fornire ulteriori opzioni di trattamento per aiutare i pazienti a gestire meglio la loro malattia", ha affermato Adam Lenkowsky, direttore generale e capo US della Unit Cardiovascular, Immunology and Oncology di Bristol Myers Squibb. “Siamo entusiasti che la nostra ricerca possa portare benefici ai pazienti nel trattamento della colite ulcerosa, introducendo una nuova opzione che ha un meccanismo d'azione diverso rispetto alle terapie disponibili. Ozanimod combina il controllo della malattia attraverso la remissione duratura e la sicurezza dimostrata in una pillola giornaliera. "

L'approvazione si basa sui dati di True North, uno studio registrativo di fase 3 che valuta ozanimod come terapia di induzione e mantenimento rispetto al placebo in pazienti adulti con CU da moderatamente a gravemente attiva.

Durante l'induzione alla settimana 10 (farmaco n=429 versus placebo n=216) lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di remissione clinica (18% versus 6%, p<0,0001) così come gli endpoint secondari chiave, inclusa la risposta clinica (48% versus 26%, p<0,0001), il miglioramento endoscopicoc (27% vs 12%, p<0,0001) e il miglioramento endoscopico-istologico della mucosa (13% vs 4%, p<0,001) per ozanimod vs placebo, rispettivamente.

Durante il mantenimento alla settimana 52 (farmaco n=230 vs placebo n=227) lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di remissione clinica (37% contro 19%, p<0,0001) così come gli endpoint secondari chiave, inclusa la risposta clinica (60% contro 41%, p<0,0001), miglioramento endoscopico (46% contro 26%, p<0,001), remissione clinica senza corticosteroidi (32% contro 17%, p<0,001) e miglioramento endoscopico-istologico della mucosa (30% contro 14% , p<0,001) per ozanimod rispetto al placebo, rispettivamente.

Sono state osservate riduzioni del sanguinamento rettale e dei punteggi parziali della frequenza delle feci già alla settimana 2 (cioè 1 settimana dopo aver completato la titolazione del dosaggio di 7 giorni richiesta) nei pazienti trattati con il farmaco in studio.

Ozanimod è controindicato nei pazienti che negli ultimi sei mesi hanno manifestato infarto del miocardio, angina instabile, ictus, attacco ischemico transitorio (TIA), insufficienza cardiaca scompensata che richiede il ricovero in ospedale o insufficienza cardiaca di classe III/IV o che hanno la presenza di Mobitz di tipo II secondo- blocco atrioventricolare (AV) di grado o terzo grado, sindrome del seno malato o blocco seno-atriale, a meno che il paziente non abbia un pacemaker funzionante; pazienti con grave apnea notturna non trattata; e pazienti che assumono un inibitore della monoamino ossidasi (MAO).

Il suo utilizzo è associato alle seguenti avvertenze e precauzioni: aumento del rischio di infezioni, bradiaritmia e ritardi della conduzione atrioventricolare, danno epatico, rischio fetale, aumento della pressione sanguigna, effetti respiratori, edema maculare, sindrome da encefalopatia posteriore reversibile (PRES), effetti immunosoppressivi additivi non intenzionali da precedenti farmaci immunosoppressori o immunomodulanti e grave aumento della disabilità e degli effetti sul sistema immunitario dopo la sua interruzione.

Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥ 4%) sono state aumento nei test epatici, infezione delle vie respiratorie superiori e cefalea

“In True North, ozanimod ha dimostrato efficacia per endpoint quali remissione clinica, miglioramento e sicurezza della mucosa endoscopica e istologica. Sono tutte considerazioni molto rilevanti per i pazienti con colite ulcerosa ", ha detto Michael Chiorean, co-direttore del Centro IBD, Centro medico svedese, Seattle, Washington. Tale farmaco ha il potenziale per essere una nuova importante opzione di trattamento per pazienti adulti con colite ulcerosa da moderata a grave."

"La colite ulcerosa può essere debilitante e imprevedibile per le persone che convivono con questa malattia infiammatoria intestinale cronica", ha affermato Michael Osso, Presidente e CEO della Crohn's & Colitis Foundation. "L'approvazione di questo nuovo trattamento orale è una gradita notizia per la nostra comunità e offre speranza a molti pazienti che sono alla ricerca di nuove opzioni per ottenere sollievo dai sintomi e remissione


SEZIONE DOWNLOAD