Fda boccia nuovo farmaco per l'insufficienza pancreatica esocrina

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Semaforo rosso dell’Fda per liprotamase, una terapia di sostituzione a base di enzimi pancreatici non di origine porcina sviluppata per la terapia dell'insufficienza pancreatica esocrina (IPE). L’Agenzia americana ha ritenuto che il farmaco non abbia prove di efficacia sufficientemente documentate e ha chiesto che vengano effettuati nuovi studi.

La decisione dell’Fda non giunge inaspettata in quanto lo scorso gennaio un panel di esperti del Gastrointestinal Drugs Advisory Committe dell'Agenzia aveva dato parere negativo (7 voti contrari, 4 favorevoli, 1 astenuto) all'approvazione di lipromatase per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica, pancreatite cronica e tumore al pancreas. Queste patologie compromettono la funzione del pancreas portando a un’insufficiente secrezione di enzimi digestivi. Questo comporta l’incapacità di assorbire i lipidi che porta a perdita di peso e a malnutrizione severa.

Il programma di sviluppo di questo farmaco è iniziato nel 2000 da parte di Altus Pharmaceuticals, una start up fondata dalla Cystic Fibrosis Foundation. Nel 2008, viste le difficoltà finanziarie di Altus, la Fondazione americana ha ripreso il controllo dei diritti sul prodotto e nel marzo del 2009 li ha dati in licenza ad Alnara Pharmaceuticals, una piccola biotec americana con sede a Cambridge, nel Massachusetts. Il partner di Alnara per lo sviluppo del farmaco è la svizzera Lonza, che lo dovrebbe produrre in uno stabilimento ceco approvato dall'Fda. Nel luglio del 2010, l'americana Eli Lilly ha siglato un accordo per l'acquisizione di Alnara, entrando così in possesso del farmaco.

La decisione dell’Fda è basata sui risultati di uno studio che ha coinvolto 138 pazienti con fibrosi cistica e IPE, randomizzati a ricevere lipromatase o placebo. L’endpoint primario dello studio era il cambiamento rispetto al basale del coefficiente di assorbimento dei lipidi, che indica la percentuale di lipidi assorbiti rispetto a quelli assunti con la dieta. Nello studio, il farmaco ha migliorato l’indice di assorbimento dei lipidi dell’11%, rispetto al placebo.

Secondo l’Fda tale miglioramento non è sufficiente per l’approvazione del farmaco, in quanto altri medicinali appartenenti alla stessa classe di lipromatase hanno mostrato un miglioramento dell’indice di assorbimento dei lipidi pari al 25-40%. Gli esperti a favore di lipromatase hanno affermato che il medicinale ha un vantaggio rispetto agli altri farmaci della sua stessa classe, cioè viene somministrato per via orale poche volte al giorno, rispetto agli altri prodotti che devono essere assunti prima di qualsiasi cibo.

L'IPE è un'anomalia degli enzimi digestivi normalmente prodotti dal pancreas ed è causa di cattivo assorbimento di grassi, proteine, carboidrati e di altre sostanze nutritive essenziali. A sua volta, questo cattivo assorbimento può essere causa di malnutrizione e di numerose complicazioni secondarie tra cui ritardo della crescita e dello sviluppo, compromissione della risposta immunitaria, infezioni e riduzione dell'aspettativa di vita. L'IPE può essere causata da diversi disturbi e patologie, compresi la fibrosi cistica, la pancreatite cronica e il cancro al pancreas.

Nei soli Usa la fibrosi cistica affligge circa 30mila tra bambini e adulti e circa 100mila a livello mondiale. Il 90% di questi pazienti riceve una terapia enzimatica di sostituzione a base di enzimi pancreatici. Qualora approvato, il farmaco consentirà ai pazienti una terapia più semplice e meno frequente.
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