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Fda chiede pił dati per registrare taliglucerase nel Gaucher

Brutto colpo per Protalix BioTherapeutics, la società israeliana che ha sviluppato  taliglucerase alfa, una nuova terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Gaucher. L'Fda ha chiesto più dati provenienti da due studi già completati e altre informazioni sui test condotti sul farmaco. Nessun nuovo studio è però stato richiesto.

L'azienda si dice fiduciosa di poter dare una rapida risposta ai quesiti sollevati dall'Fda.  Alla diffusione della notizia, tuttavia, le azioni di Protalix hano perso il 27%.

Il farmaco sviluppato da Protalix sfrutta con una nuova tecnologia basata sulle cellule di carota. Secondo l'azienda, questa tecnologia per la produzione su larga scala di proteine ricombinanti sarebbe scevra dai rischi di contaminazione virale e per giunta del 90% più economica di quella classica che prevede l'utilizzo di cellule di criceto.

Attualmente, per la terapia enzimatica sostitutiva dei pazienti con malattia di Gaucher sono disponibili Cerezyme (imiglucerase), un farmaco sviluppato da Genzyme e il primo a entrare in terapia, e  velaglucerase alfa, quest'ultimo sviluppato da Shire.

Visto che i problemi produttivi di Cerezyme sono in gran parte risolti e che adesso c'è anche la disponibilità del farmaco di Shire, l'Fda ritiene di avere meno fretta rispetto al passato e quindi vuole avere tutte le rassicurazioni necessarie sulla qualità del nuovo farmaco.

In commercio esiste anche un farmaco orale indicato per la terapia della malattia di Gaucher di tipo 1. Si tratta di miglustat, un farmaco agisce riducendo la formazione del substrato (glucosil cerebrosidasi) il cui accumulo è causa dei sintomi della malattia. Ha quindi un meccanismo diverso da imiglucerasi ed eliglustat (che agiscono sostituendo l'enzima mancante).

Per assicurarsi i diritti su taliglucerase alfa, lo scorso anno Pfizer ha siglato un accordo con Protalix che prevedeva un pagamento immediato di 60 milioni di dollari e pagamenti successivi per altri 55 milioni al raggiungimento di determinate milestones. Ma la parte più interessante dell'accordo è la suddivisione dei ricavi (e dei costi per la commercializzazione) dei quali il 60% andrà a Pfizer e il 40% a Protalix. Pfizer mette in campo la sua organizzazione commerciale, Protalix,invece, il prodotto.

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