Fda

Fda indecisa su nuovo farmaco per la diagnosi di l'Alzheimer

Eli Lilly ha annunciato che il comitato di esperti  del Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee dell'Fda ha votato 13 a 3 contro l'approvazione di florbetapir, un agente diagnostico sviluppato per l'imaging della malattia di Alzheimer. Il farmaco ha la funzione di  individuare i depositi cerebrali di β amiloide.  Il motivo della non approvazione è dovuto alla variabilità riscontrata nella rilettura delle immagini.

Vi sono però concrete speranze che il farmaco possa essere successivamente approvato perché in una votazione successiva, su un quesito che non era stato posto dall'Fda, gli esperti dell'agenzia americana hanno votato 16-0 a favore dell'approvazione di florbetapir subordinata però alla messa di un programma di training sulla lettura delle immagini che dimostri accuratezza e consistenza nella rilettura delle immagini.

La decisione finale da parte dell'Fda è attesa per la prima metà di quest'anno.

Attraverso la tomografia a emissione di positroni (PET), il farmaco, disponibile per via iniettiva, serve per individuare i depositi cerebrali di β amiloide, la proteina ritenuta il principale agente causale dell'Alzheimer.

La decisione del Comitato di esperti si basa principalmente sui risultati di uno studio pubblicato su JAMA lo scorso 19 gennaio. Nel trial sono stati valutati 35 pazienti terminali, il cui  encefalo è stato poi esaminato anche nel corso dell'autopsia. I dati così raccolto sono stati confrontati con quelli  di 74 controlli, persone sane e di giovane età. L'imaging PET con florbetapir ha avuto una sensitività del 93% e una specificità del 100% per identificare le placche cerebrali di proteina β amiloide.

Tuttavia il Comitato ha evidenziato il fatto che diversi specialisti hanno esaminato i dati e utilizzato tecniche tra loro diverse. Gli esperti incaricati dall'Fda di valutare florbetapir hanno messo in luce l'utilizzo di tecniche di lettura diverse tra i vari specialisti in radiologia, qualcuno utilizza una scala da 1 a 5 altri un punteggio netto, positivo o negativo.

Si è visto che il giudizio clinico era omogeneo per i pazienti giovani  (età 18-50 anni), che sono quasi sempre senza placche β amiloide, e per quelli molto anziani, che con probabilità più elevata presentavano le placche. Invece non sono stati riscontrati casi di pazienti con una quantità media di placche, mentre la pratica clinica evidenzia che essi sono la maggioranza.

Per identificare la presenza delle placche di amiloide attualmente non vi è altra maniera che attendere il decesso del paziente ed effettuare un'autopsia. Se approvato, florbetapir dovrebbe consentire importanti passi in avanti per la ricerca di base e la terapia precoce della malattia.
Il ruolo della proteina beta amiloide nello sviluppo della malattia dell'Alzheimer è però ancora da definire esattamente. Molti scienziati ritengono che essa sia una causa o una delle possibili cause, altri pensano che sia un effetto della malattia. La cosa fa una enorme differenza in termini di prevenzione e cura.

Studio pubblicato su JAMA

SEZIONE DOWNLOAD