Con 11 voti contro e solo 1 a favore, un panel di esperti dell’Fda si è espresso in maniera negativa sulla richiesta di Novartis di estendere l’uso dell’anticorpo monoclonale canakinumab ai pazienti affetti da artrite gottosa.

Gli esperti si sono espressi all’unanimità in maniera contraria sul fatto che il farmaco sia in grado di ridurre la frequenza degli attacchi di gotta. A questo punto l’approvazione dell’Fda è altamente improbabile, visto che l’agenzia americana di norma segue il parere dei propri esperti.

La maggior parte degli esperti ha concordato sul fatto che il farmaco è risultato efficace negli studi clinici finora condotti dall’azienda, ma ha anche affermato che il suo impiego è collegato a infezioni e altri effetti indesiderati.

In due studi presentati al recente congresso europeo di reumatologia (EULAR) il farmaco si è dimostrato efficace nel ridurre il dolore degli attacchi di gotta. Entrambe le sperimentazioni cliniche hanno impiegato una scala del dolore riconosciuta a livello internazionale per misurare i diversi livelli di dolore nelle 72 ore successive al trattamento, e hanno riscontrato che canakinumab ha ridotto il dolore con un risultato di -11,4 millimetri (mm) (p=0,0005) aggiuntivi in uno studio e -9,8 mm nell’altro (p=0,0018), rispetto al TA.

Inoltre, sempre negli stessi studi, canakinumab ha ridotto del 55% il rischio di subire un nuovo attacco di artrite gottosa nell'arco di tre mesi in uno studio (p=0,0014) e del 68% nell’altro (p<0,0001), rispetto al triamcinolone acetonide. L’artrite gottosa, comunemente chiamata “gotta”, è una patologia di tipo infiammatorio grave, cronica e progressiva, che in generale colpisce dall’1 al 4% della popolazione adulta

In un prossimo futuro, l’Fda dovrà anche valutare la richiesta di indicazione per l’artrite idiopatica giovanile.

Canakinumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che blocca in modo selettivo e duraturo l'IL-1ß. Neutralizzando l'IL-1ß per un periodo sostenuto, canakinumab "disattiva" tutti i sintomi dell'infiammazione nelle CAPS (cryopyrin-associated periodic sindrome), una patologia rara per la quale il farmaco ha ricevuto l’indicazione in Usa e in Europa.

Le CAPS sono un disturbo genetico debilitante, con complicanze potenzialmente fatali e limitati trattamenti disponibili. Comprendono una serie di malattie rare che durano tutta la vita, associate a una mutazione genetica e caratterizzate dalla sovrapproduzione di interleuchina 1-ß (IL-1ß), una proteina (o citochina) che svolge un ruolo cardine nel determinare l'infiammazione e la distruzione dei tessuti.