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Fda non approva la richiesta di registrazione per semuloparina

C’erano state già delle avvisaglie nei giorni scorsi quando lo staff dell’Fda aveva messo in dubbio l’effettiva utilità dell’anticoagulante semuloparina, una nuova eparina a bassissimo peso molecolare sviluppata da Sanofi. Oggi, un panel di esperti dell’Hematology and Oncology Drug Products dell’Fda ha dato parere negativo alla domanda di registrazione ritenendo che non vi sia sufficiente dimostrazione di un favorevole rapporto rischio beneficio.

Nelle loro votazioni, gli esperti si sono espressi sul fatto che il farmaco abbia scarsi benefici e ne hanno messo in discussione il valore clinico. Hanno anche osservato come negli studi registrativi vi sia stato un elevato numero di sanguinamenti tra i pazienti che hanno ricevuto la simuloprina e vi è stato anche un decesso causato da sanguinamento cerebrale. Dovendo il farmaco impedire gli effetti collaterali della chemio terapia, gli esperti si sono detti preoccupati della sicurezza di una terapia aggiuntiva.

Inoltre, i panelisti hanno affermato che non sono stati definiti con chiarezza i pazienti eligibili alla terapia, quelli che maggiormente potrebbero beneficiare del farmaco.

Il farmaco è stato sviluppato per la terapia del tromboembolismo venoso in pazienti ad alto rischio che ricevono la chemioterapia per cancro al polmone o al pancreas oppure che presentino tumori solidi in fase metastatica. Il farmaco è il risultato di ingegneria selettiva in quanto la molecola è arricchita con siti di legame per l’anti-trombina, che determinano un’attività anticoagulante principalmente rivolta verso il fattore Xa, con effetti minimi sul fattore IIa.

Nello studio SAVE-ONCO, un trial di fase III condotto dal team del professor Giancarlo Agnelli dell’Università di Perugia, pubblicato pochi mesi fa sul NEJM. Il rischio di trombosi venosa profonda è stato ridotto del 64% nei pazienti oncologici trattati con chemioterapia e protetti con l’anticoagulante sperimentale semuloparina.

Lo studio SAVE-ONCO ha incluso 3.212 pazienti che iniziavano la chemioterapia per un tumore localmente avanzato o con metastasi in numerosi ospedali europei ed americani. I partecipanti presentavano tumore al polmone, al colon-retto, allo stomaco, all’ovaio, al pancreas o alla vescica. Questi tipi di cancro sono generalmente associati a un rischio elevato di sviluppare tromboembolismo venoso. I pazienti hanno ricevuto la semuloparina (20 mg od) in alternativa al placebo per la durata della chemioterapia.

Nel tromboembolismo venoso, i coaguli di sangue generalmente si formano nelle vene profonde e possono migrare e potenzialmente bloccare il flusso del sangue nei vasi polmonari. Questo può causare una morte improvvisa. Anche se spesso è clinicamente silente, il tromboembolismo venoso è una complicanza che mette in pericolo la vita di un paziente oncologico su cinque. E l’inizio della chemioterapia aumenta ulteriormente il rischio di più del 60%.


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