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Fda, ok a fattore XIII ricombinante per raro difetto della coagulazione

L’Fda ha approvato il fattore XIII ricombinante (rFXIII, Tretten) sviluppato da Novo Nordisk per la prevenzione dei sanguinamenti in pazienti con una mancanza congenita della subunità A del Fattore XIII, uno dei deficit più rari dei fattori della coagulazione.

Il farmaco è stato studiato in 77 pazienti con questa problematica e si è dimostrato efficace nella prevenzione dei sanguinamenti nel 90% dei soggetti analizzati, quando somministrato mensilmente.
Novo ha acquisito i diritti del farmaco da ZymoGenetics Inc nel 2004 e ha accettato di versare a questa azienda le royalty sulle vendite. Nel 2010ZymoGenetics è stata poi acquisita da Bristol-Myers Squibb. Il farmaco è stato approvato lo scorso anno in Europa, dove è commercializzato con il nome di NovoThirteen, e in Canada.

rFXIII è il primo pro-enzima identico nella struttura e funzione al fattore umano FXIII-subunità A ed è  specificamente sviluppato per offrire ai pazienti con carenze congenite di FXIII una nuova opzione di trattamento. Poiché è realizzato con la tecnologia del DNA ricombinante, non è derivato da tessuto umano o mammifero o plasma, ed è quindi libero da virus e prioni.

Il difetto congenito del fattore XIII è una malattia emorragica ereditaria causata dalla riduzione dei livelli e dell'attività del fattore XIII (FXIII), che è caratterizzato da diatesi emorragica associata spesso a aborto spontaneo e difetti della cicatrizzazione. Il difetto del fattore XIII è uno dei deficit più rari dei fattori della coagulazione. La prevalenza delle forme omozigoti è stimata in circa 1/2.000.000.

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