L’Fda ha approvato una formulazione in gel di mecloretamina per il trattamento topico dei pazienti con micosi fungoide,  un tipo di linfoma a cellule T che rappresenta la forma più diffusa di linfoma cutaneo. 

In particolare, il farmaco ha ricevuto l’ok dall’Agenzia americana per la terapia dei pazienti con micosi fungoide di stadio 1A e 1B, già trattati con terapie dirette alla pelle.

La mecloretamina, nota anche come chlormethinum e mustina, è una mostarda azotata o azotiprite, un agente chemioterapico citotossico che deriva dall'iprite dopo modificazione molecolare (sostituzione dello zolfo con l'azoto). Chiamata anche con l'acronimo HN2, è stata usata sotto forma di sale cloridrato insieme alla 6-mercaptopurina come antineoplastico, in particolare nel morbo di Hodgkin diffuso. Il composto è infatti il prototipo e capostipite degli agenti alchilanti, un gruppo di farmaci chemioterapici antitumorali.

L’approvazione si basa sui dati di uno studio di fase III pubblicato su JAMA Dermatology. Il trial ha arruolato 260 pazienti con micosi fungoide. I partecipanti avevano ricevuto precedentemente almeno una terapia diretta alla pelle come corticosteroidi, fototerapia, Tagretin gel o mecloretamina e non erano necessariamente refrattari o intolleranti ad altre terapie.

Lo studio ha confrontato l’efficacia della formulazione in gel di mecloretamina con quella di un composto preparato in farmacia. L’endpoint principale del trial era il tasso di risposte complete a sei mesi, definito come una riduzione di almeno il 50% del Composite Assessment of Index Lesion Severity score.

Il 60% dei pazienti trattati con mecloretamina in gel ha raggiunto l’endpoint principale dello studio, rispetto al 48% dei controlli.

Gli eventi avversi più frequenti erano le dermatiti che in alcuni casi hanno portato all’interruzione della terapia o alla variazione della dose del farmaco.

La micosi fungoide, un tipo di linfoma a cellule T, è la forma più diffusa di linfoma cutaneo e rappresenta più del 50% di tutti i linfomi della pelle. La malattia s'inserisce nella categoria dei linfomi non Hodkgins. Interessa prevalentemente la pelle e talvolta gli organi interni, da non confondere con il termine micosi, malattie infettive dell'uomo causate da funghi, deve il proprio nome all'aspetto fungoide delle lesioni. La sindrome di Sezary è considerata una variante leucemica eritrodermica della micosi fungoide. La micosi fungoide colpisce soprattutto gli ultra-sessantenni, con un tasso d'incidenza doppio negli uomini rispetto alle donne; la micosi fungoide è stata registrata nello 0,5% delle neoplasie cutanee negli Stati Uniti.

Stuart R. Lessin et al., opical Chemotherapy in Cutaneous T-cell Lymphoma:  Positive Results of a Randomized, Controlled, Multicenter Trial Testing the Efficacy and Safety of a Novel Mechlorethamine, 0.02%, Gel in Mycosis Fungoides, JAMA Dermatol. 2013;149(1):25-32. doi:10.1001/2013.jamadermatol.541. 
leggi