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Fda, parere favorevole all'antianemia peginesatide per i dializzati

Con quindici voti favorevoli e solo 1 contrario e un’astensione, a larga maggioranza il panel di esperti dell’Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) dell’Fda  ha dato parere favorevole all’approvazione dell’antianemia peginesatide per i pazienti in dialisi giudicandolo non inferiore agli attuali trattamenti.
L’Fda segue quasi sempre la raccomandazione del comitato consultivo, ma non è tenuta a farlo. Il prossimo 27 marzo, l’Fda prenderà una decisione definitiva circa l’approvazione di peginesatide.

Peginesatide è un nuovo agente stimolante l'eritropoietina che non presenta omologia di struttura con l'eritropoietina.  Il farmaco è un peptide sintetico che si lega e stimola il recettore dell'eritropoietina. Il principale vantaggio del farmaco è la possibilità di una somministrazione ogni quattro settimane.

Il dossier registrativo comprende i dati di quattro  trial di fase III (EMERALD 1 e 2, PEARL 1 e 2) che hanno arruolato oltre 2,600 pazienti confrontando l'efficacia di peginesatide rispetto agli ESA convenzionali (epoetina alfa o epoetina beta) in pazienti  in dialisi e in pazienti con insufficienza renale. L’end point primario di efficacia era la variazione dei livelli di emoglobina rispetto al basale. Il target era di 11-12 g/dL per i pazienti non in dialisi e di 10-12 g/dL per i pazienti in dialisi.
Il farmaco, che prevede una somministrazione ogni quattro settimane, ha dato risultati analoghi a quelli delle epoietine che prevedono una somministrazione più frequente.

Negli studi condotti nei pazienti non in dialisi (PEARL 1 e 2) si è osservato uno sbilanciamento nei dati di safety  cardiovascolare sfavorevole a peginesatide. Gli esperti tuttavia non sono riusciti a stabilire se tali dati dipendessero o meno da uno sbilanciamento iniziale nelle caratteristiche cliniche dei pazienti arruolati. Sulla base di questi risultati, le aziende che hanno sviluppato il farmaco avevano deciso di chiederne l’approvazione solo per pazienti in dialisi, ma la commissione consultiva ha valutato anche gli studi in pazienti non in dialisi.

Sviluppato dalla biotech americana Affymax, nel 2006 il farmaco è stato concesso in licenza a Takeda che lo sta sviluppando in tutto il mondo insieme alla stessa Affymax.  Affymax ha proposto all’Fda di condurre uno studio di osservazione per raccogliere i dati per 3-5 anni dopo l’approvazione del peganesatide.

Le due aziende che hanno sviluppato il farmaco ritengono che possa essere di particolare interesse per Medicare, il programma di assicurazione medica del governo degli Stati Uniti che riguarda le persone dai 65 anni in su. Attualmente Medicare assiste circa 400mila pazienti in dialisi e deve attuare una politica di riduzione dei costi. Per questa ragione, da alcuni mesi Medicare ha iniziato a pagare una quota fissa per ogni paziente in dialisi e ciò potrebbe spingere le società che forniscono poi direttamente tali servizi (DaVita, Fresenius sono le più importanti) a utilizzare ESA più convenienti, non solo per quanto concerne il puro costo del farmaco ma anche per le modalità di somministrazione. Anche se almeno il 70% di questo mercato è soggetto ad accordi a lungo termine siglati da Amgen con DaVita e Fresenius, il mercato delle epoietine utilizzate in questo setting vale circa 3 miliardi di euro e peginesatide potrebbe catturarne una quota non secondaria.


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