L’Fda ha deciso di interrompere parzialmente uno studio di fase II condotto sul farmaco anti HCV orale di Vertex, noto per ora con la sigla VX-135, dopo che l’azienda aveva comunicato che tre pazienti trattati con la dose da 400 mg del medicinale avevano mostrato un aumento dei livelli degli enzimi epatici.

L’Agenzia americana ha deciso di interrompere le sperimentazioni sulla dose da 200 mg di VX-135 negli Stati Uniti. Comunque, il farmaco continua ad essere valutato alla dose da 100 mg più ribavirina in uno studio della durata di 12 settimane i cui risultati sono attesi entro la fine dell’anno. 

Inoltre, Vertex ha recentemente completato la somministrazione di 100 mg e 200 mg del farmaco in combinazione con ribavirina in un altro studio di fase II. In questo caso, le dosi sono state entrambe generalmente ben tollerate e nessun paziente ha interrotto lo studio a causa di eventi avversi.

Lo scorso aprile, l’azienda ha iniziato un altro studio di fase II che ha l’obiettivo di valutare le dosi da 100 e 200 mg del farmaco in combinazione con l’inibitore di NS5A, daclatasvi, di Bristol-Myers Squibb.

VX-135 è un pro-farmaco analogo nucleotidico dell’uridina progettato per inibire la replicazione del virus dell’epatite C mediante azione sulla polimerasi NS5B. Nei soggetti con genotipo 1, uno studio sulla cinetica virale di durata settimanale ha mostrato come il trattamento con una somministrazione giornaliera singola di VX-135 fosse ben tollerato, con assenza di interruzioni terapeutiche dovute ad eventi avversi, e fosse in grado di determinare una riduzione mediana logaritmica decimale pari a 4,54 dell’RNA virale rispetto al basale.

I dati di uno studio analogo di cinetica virale condotto su soggetti con genotipo 2, 3  e 4 sono risultati sovrapponibili con quelli ottenuti nei pazienti con genotipo 1  e saranno pubblicamente resi noti nel corso dei prossimi congressi medici sull’argomento.

Vertex aveva precedentemente ottenuto i diritti relativi allo sviluppo di VX-135 siglando un accordo esclusivo con Alios BioPharma Inc. nel 2011. L’accordo in questione prevedeva anche la partenza di un programma di ricerca focalizzato sulla scoperta di nuovi analoghi nucleotidici in grado di interferire sulla polimerasi del virus HCV, con l’opzione concessa a Vertex di selezionare le molecole candidate allo sviluppo più promettenti.