Gaucher, priority review Fda per velaglucerase alfa

Fda
L'Fda ha concesso la priority review al farmaco velaglucerase alfa sviluppato da Shire per la malattia di Gaucher di tipo 1. Si tratta di una procedura di revisione accelerata che prevede soli 6 mesi per la revisione del dossier registrativo anziché i normali 10 mesi e viene concessa ai farmaci particolarmente innovativi o in caso non esistano trattamenti adeguati per una determinata malattia. La data fissata dall'Fda per la decisione finale sull'approvazione del farmaco è stata fissata per il 28 febbraio 2010.

Velaglucerase alfa è l'enzima glucocerebrosidasi ricombinante prodotto con cellule umane, enzima la cui mancanza genetica nei malati di Gaucher determina accumulo di glucocerebroside. La sua sequenza aminoacidica è identica a quella naturale dell'enzima umano.

In attesa dell'approvazione del farmaco, in Usa già diversi pazienti lo stanno assumendo  nell'ambito di un protocollo di studio approvato dall'Fda. Shire sta fornendo il farmaco anche in altri paesi al di fuori degli Usa attraverso programmi di accesso facilitato.

Il programma di sviluppo clinico di velaglucerase alfa ha finora conivolto oltre 100 pazienti arruolati in 24 centri medici situati in 10 paesi.

In Europa il deposito del dossier registrativo è previsto entro la fine del 2009.

Per la cura di questa rara malattia su base genetica si è innescata una competizione tra Shire e Protalix nei confronti di Genzyme che attualmente commercializza Cerezyme (imiglucerase), l'unico farmaco attualmente approvato ma che al momento è contingentato a causa di problemi produttivi.
Nel mese di giugno Genzyme ha dovuto momentaneamente sospenderne la produzione di imiglucerase a causa di una contaminazione virale riscontrata nell'impianto produttivo di Cambridge, nel Massachusetts. Anche se il problema è in fase di risoluzione, è probabile che il farmaco continui a scarseggiare fino alla fine dell'anno.

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