Un panel di esperti dell’Fda si è espresso positivamente, con 12 voti favorevoli e solo 1 contrario, circa l’approvazione di icatibant (Firazyr, Shire) per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario nei pazienti con oltre 18 anni di età. Gli esperti si sono anche dichiarati favorevoli (11 a 1, con 1 astensione) all’autoiniezione del farmaco. Il prossimo 25 agosto l’Fda prenderà la decisione definitiva.

L'angioedema ereditario (AEE) è una malattia genetica a trasmissione autosomica dominante, che colpisce una persona ogni 10-50 mila nel mondo, senza differenze di etnia, età e sesso.

L'alterazione genetica impedisce la sintesi o il corretto funzionamento di una proteina, C1-INH, che regola, tramite la bradichinina, il flusso di liquidi dai vasi sanguigni ai tessuti circostanti. Se C1-INH manca, o funziona male, anche la bradichinina si sbilancia e richiama liquido in eccesso dai vasi.

Icatibant ed è è un polipeptide sintetico che agisce bloccando l'eccesso di bradichinina, responsabile dello sviluppo di gonfiore (edema) e dolore, che caratterizza gli attacchi acuti di angioedema ereditario.

Il farmaco è già approvato in Europa ed è disponibile anche nel nostro Paese.