La Food and Drug Administration ha approvato l’uso dell’anti-TNF infliximab per il trattamento dei pazienti in età pediatrica che presentano colite ulcerosa da moderata a grave e che non rispondono adeguatamente alla terapia standard.

La decisione è basata sui risultati di uno studio di fase III che ha arruolato 60 bambini e ragazzi con età compresa fra 6 e 17 anni, in cui il 73% dei pazienti pediatrici con colite ulcerosa trattati con infliximab ha risposto al trattamento dopo 8 settimane.

Per questa indicazione, infliximab nel 2003 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e nel 2010 l’Fda gli aveva concesso la priority review. Il farmaco è già approvato per la colite ulcerativa nell’adulto e in diverse altre condizioni patologiche.

Le Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali (MICI) si manifestano in età pediatrica e nell’adolescenza in circa il 20% dei casi. Negli ultimi anni si è registrato un progressivo aumento delle diagnosi di MICI in età pediatrica. Il termine Malattia Infiammatoria Cronica Intestinale è generalmente riferito alle due forme principali: la
Malattia di Crohn (MC) e la Rettocolite Ulcerosa (RU).

La rettocolite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica del grosso intestino, che colpisce di solito colon e retto. L'infiammazione provoca ulcere della mucosa e la formazione di pseudopolipi. La patologia presenta periodi di riacutizzazione intervallati a periodi di remissione. Da non sottacere le complicazione annesse: colite fulminante, megacolon tossico, perforazione intestinale, emorragia massiva.

I suoi sintomi possono essere lievi oppure manifestarsi in modo maniera grave. E' tipica la diarrea muco-sanguinolenta (associata a urgenza della defecazione); inoltre dolori articolari (come crampi) o generalizzati dell'addome, febbricola, anemia. La loro gravità dipende dall'età di insorgenza (maggior aggressività in età pediatrica) e dalla modalità di presentazione (prognosi peggiore in caso di esordio acuto). Ignote le cause precise.

Comunicato Fda