La U.S. Food and Drug Administration ha approvato Natpara, un farmaco a base dell’ormone paratiroideo ricombinante (rhPTH[1-84]) che potrà essere impiegato per il trattamento  dell’ipoparatiroidismo. l farmaco può essere autosomministrato dal paziente in maniera autonoma attraverso iniezioni sottocutanee, con un regime posologico once a day che prevede una dose inziale di  50 mcg.

Il farmaco è stato sviluppato da NPS Pharmaceutical, società americana acquisita pochi giorni fa dalla britannica Shire per  $5,2 miliardi. La domanda di registrazione è stata presentata anche all’Ema ma la revisione dell’autorità regolatoria è ancora in corso.

Anche a causa del potenziale rischio di osteosarcoma, l'approvazione della Fda è per i pazienti che non possono essere ben controllati con integratori a base di calcio e forme attive di vitamina D. Si prevede che l'indicazione del farmaco includa un “boxed warning” che farà presente che il cancro delle ossa è stata osservata in studi effettuati su ratti.

NPS ha detto che prevede di iniziare le vendite del farmaco nel secondo trimestre di quest'anno, ma ha rifiutato di commentare quale sarà il prezzo del farmaco. L’acquisizione della società da parte di Shire dovrebbe chiudersi nel primo trimestre del 2015. Secondo quanto riporta Thomson Reuters, gli analisti ritengono che al picco di vendita il farmaco possa raggiungere un fatturato annuo di oltre 500 milioni di dollari.

I dati di uno studio clinico di Fase III condotto con il nuovo trattamento hanno mostrato che il 53 per cento dei pazienti trattati con il farmaco sono stati in grado di ridurre i loro supplementi di calcio e vitamina D di almeno il 50 per cento, contro il 2 per cento dei pazienti trattati con placebo.

A livello mondiale si stima che circa 180mila persone soffrano di ipoparatiroidismo. In circa il 40 percento dei casi, la condizione non può essere controllata con l'attuale trattamento a base di alte dosi di calcio e vitamina D.

NPS prevede che inizialmente possano essere trattati con il farmaco i circa 20mila americano che hanno la malattia e che non sono ben controllati con gli attuali trattamenti.
Il deficit di secrezione o di azione del paratormone (PTH) determina la condizione di ipoparatiroidismo.

Cos'è l'ipoparatiroidismo
L’ipoparatiroidismo si caratterizza dal punto di vista laboratoristico per ipocalcemia associata a iperfosforemia e dal punto di vista clinico per sintomi legati all’ipereccitabilità neuromuscolare.

La causa più frequente di ipoparatiroidismo è l’asportazione chirurgica delle paratiroidi (paratiroidectomia). Questa può avvenire durante gli interventi di asportazione della tiroide (tiroidectomia) o per rimozione involontaria o per lesione dei vasi che irrorano la paratiroide. Il rischio di ipoparatiroidismo è inversamente proporzionale all’esperienza del chirurgo (dal 0.5 al 10%). In ogni modo l’ipoparatiroidismo che ne deriva può essere transitorio o permanente. Altre cause riconosciute sono quelle autoimmuni e quelle congenite, come la sindrome di Di George. In alcuni casi la causa è idiopatica.

La malattia è caratterizzata da ipocalcemia, che è responsabile di tutte le manifestazioni cliniche. Tra queste sono comuni i disturbi motori, come opistotono, crampi e convulsioni, i disturbi sensitivi, come parestesie e i disturbi psichiatrici, quali ansia, psicosi e depressione. Nelle forme più gravi può provocare la tetania, con un prolungamento della fase di contrazione dei muscoli: questo avviene poiché le fibre di actina e miosina non si possono più separare, dato che questo procedimento avviene attraverso alcuni processi chimici legati al calcio.

Michael Mannstadt, Bart L Clarke, Tamara Vokes et al. Efficacy and safety of recombinant human parathyroid hormone (1–84) in hypoparathyroidism (REPLACE): a double-blind, placebo-controlled, randomised, phase 3 study Lancet Diabetes Endocrinol Volume 1, No. 4, p275–283, December 2013
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