Fda

L'Fda approva il nuovo antigotta pegloticase

L'Fda ha approvato il farmaco pegloticase per la terapia di pazienti affetti da forme di gotta difficili da trattare con il tradizionale allopurinolo o in cui questo farmaco non sia tollerato o sia controindicato. Secondo l'azienda si tratterebbe di circa 50mila americani. La prescrizione è soggetta a un piano di riduzione del rischio clinico con lo scopo di minimizzare il rischio di eventuali reazioni allergiche. Pegloticase deve essere somministrato per infusione venosa ogni 2-4 settimane. Sviluppato dalla biotech Savient Pharmaceuticals il  farmaco sarà messo in commercio con il marchio Krystexxa.

La domanda di registrazione si basa su due studi di fase III a 6 mesi che hanno arruolato 212 pazienti e su una fase in aperto per uno di essi.  I trial hanno dimostrato la capacità del farmaco di ridurre i depositi di acido urico nelle articolazioni e nei tessuti molli.

Pegloticase è una formulazione pegilata di una versione modificata della urato ossidasi, enzima noto anche come uricasi che converte l'acido urico in una forma altamente solubile e quindi facilmente eliminabile. Più precisamente, la urato ossidasi è un enzima attivo nel catabolismo delle purine.
Catalizza l'ossidazione dell'acido urico a 5-idrossiurato. Il prodotto della reazione è instabile e si trasforma spontaneamente in allantoina.

L'approvazione del farmaco era la precondizione perché l'azienda fosse posta in vendita, secondo quanto deciso dagli amministratori della società. Fondata circa 30 anni fa, Savient è una piccola società biotech con sede in Usa nello stato di New York. Secondo gli analisti, l'azienda potrebbe valere fino a 1,7 miliardi di dollari. Tra le aziende potenzialmente interessate vi sono Novartis, Amgen, J&J e Abbott.

Comunicato dell'Fda


SEZIONE DOWNLOAD