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L'Fda boccia cladribina e chiede più dati di safety

Dopo la bocciatura dell'Ema e il conseguente ritiro del dossier registrativo, adesso anche l'Fda ha preso una decisione del tutto analoga per cladribina, quello che avrebbe dovuto essere il primo farmaco orale per la sclerosi  multipla. In una cosiddetta "complete response letter"  l'agenzia americana ha chiesto che l'azienda produca più dati a conferma della sicurezza del farmaco e del suo profilo globale di efficacia e sicurezza, sia attraverso nuove analisi dei dati già disponibili, sia attraverso la conduzione di nuovi studi. Fino ad allora il farmaco non potrà essere registrato.
Il farmaco viene ancora attivamente studiato e sono in corso diversi trial clinici, tra cui l'estensione dello studio registrativo CLARITY e lo studio ORACLE MS, i cui dati sono attesi per la fine del 2011. I dati principali di un altro importante trial, lo studio ONWARD, sono invece attesi per la prima metà del 2012. A quel punto, se i dati saranno positivi, l'azienda potrà ripresentare all'Fda (e all'Ema) la documentazione clinica sul farmaco per cercare di ottenerne la registrazione.

Finora il farmaco è stato approvato nell'ex Unione Sovietica (il 12 luglio 2010) e in Australia (il 3 settembre 2010).

La domanda di registrazione di cladribina era supportata dai risultati dello studio CLARITY, il più grande trial di fase III sulla sclerosi multipla recidivante-remittente che ha arruolato complessivamente oltre 1.300 pazienti con questa patologia. I pazienti trattati con la dose più bassa di cladribina hanno avuto una riduzione del 58% del tasso di ricaduta annuale nella malattia, mentre la dose più elevata del farmaco ha determinato una riduzione del 55%. Nel corso  dei due anni di studio la terapia con cladribina ha determinato una riduzione del 30% nel rischio di progressione della disabilità. Evidentemente, i dato sulla sicurezza del farmaco non sono risultati del tutto conviencenti e ciò ha indotto le due più importanti agenzie regolatorie internazionali, Fda ed Ema, a bocciare il farmaco.

Cladribina è una piccola molecola che interferisce con il comportamento e la proliferazione di alcuni globuli bianchi, in particolare i linfociti, che sono coinvolti nel processo patologico della SM. Più precisamente, il farmaco è un analogo della purina che mina l'azione dell'adenosina e perciò inibisce l'azione dell'adenosina deaminasi. E' facilmente distrutta dalle cellule del nostro organismo ad eccezione di quelle ematiche con il risultato di avere un'azione molto mirata.

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