L'agenzia americana ha approvato una estensione delle indicazioni di raltegravir che adesso potrà essere prescritto anche i pazienti HIV positivi naive al trattamento antiretrovirale.
La dose raccomandata del farmaco è di due compresse da 400 mg al giorno, con o senza cibo.
L'approvazione si basa sui dati di uno studio a 48 settimane che ha confrontato l'efficacia di  un regime a base di raltegravir con uno a base di efavirenz (Sustiva, Bristol-Myers Squibb) entrambi associati ad altri due farmaci anti-HIV.
Lo studio denominato STARTMRK è stato condotto su 563 pazienti, 281 dei quali hanno assunto raltegravir (400 mg BID) e 282 efavirenz (600 mg QD) in combinazione con altri farmaci anti-HIV. E' stato condotto in cieco per una durata pari a 48 settimane.

Alla fine dello studio, l'86% dei pazienti in terapia con raltegravir in confronto all'82% di quelli trattati con efavirenz ha presentato una carica virale inferiore a 50 copie/ml (limite del valore di rilevabilità).
Il tempo alla risposta virologica è risultato significativamente più breve per raltegravir rispetto a efavirenz, confermando i dati di precedenti trial.  Infatti all'8° settimana il 74% dei pazienti trattati con raltegravir ha raggiunto una carica virale inferiore alle 50 copie/ml verso il 38% del gruppo efavirenz.
Da notare come alla settimana 48, i pazienti che hanno assunto raltegravir abbiano avuto un maggior incremento nella conta di cellule CD4 (in media, pari a 189 cellule/mm3) in confronto con l'incremento medio ottenuto da efavirenz (163 cellule/mm3).
Anche il profilo di tollerabilità è risultato più favorevole per raltegravir: l'incidenza di ogni effetto indesiderato è stata del 44% nel gruppo raltegravir verso il 77% del gruppo efavirenz (p<0,001).

Raltegravir è il primo farmaco in grado di bloccare l'integrasi che, insieme alla trascrittasi inversa e alla proteasi, è uno dei tre enzimi necessari alla riproduzione e alla propagazione del virus dell'HIV all'interno delle cellule umane.
L'inibizione dell'integrasi previene l'inserimento covalente, o integrazione, del genoma dell'HIV nel genoma della cellula ospite. Tale fase del processo infettivo è uno step critico nella patogenesi dell'HIV perchè previene la formazione della forma "provirus" HIV-1.
Il provirus è una tappa necessaria verso la produzione di altri virus, inibendo l'integrasi si previene quindi la propagazione dell'infezione virale.
I genomi dell'HIV, non riuscendo a integrarsi, non possono più indurre la produzione di nuove particelle virali infettive; pertanto, l'inibizione dell'integrazione previene la propagazione dell'infezione virale.
Un inibitore dell'integrasi può essere utilizzato in combinazione con farmaci attualmente in commercio che hanno come bersaglio differenti fasi del ciclo replicativo di HIV.
Nel 2007 il farmaco ha ricevuto l'approvazione accelerata da parte dell'FDA per l'impiego in combinazione con altri farmaci antiretrovirali in pazienti già trattati con evidenza di replicazione virale nonostante le terapie in atto.