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Leucemia linfatica cronica, Fda approva venetoclax

Oggi l'Fda ha approvato venetoclax per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) che hanno una anomalia cromosomica chiamata delezione 17p e che sono stati trattati con un almeno una precedente terapia. Attivo per via orale, il farmaco è disponibile in monosomministrazione giornaliera.

Oggi l'Fda ha approvato venetoclax per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) che hanno una anomalia cromosomica chiamata delezione 17p e che sono stati trattati con un almeno una precedente terapia. Attivo per via orale, il farmaco è disponibile in monosomministrazione giornaliera.

Sviluppato congiuntamente da Roche ed AbbVie, sarà messo in commercio con il marchio Venclexta. In Usa sarà prodotto da AbbVie e commercializzato da Roche mentre in Europa la responsabilità delle attività mediche e commerciali è di AbbVie.

Venetoclax è indicato per l'uso dopo il rilevamento della delezione 17p è confermata attraverso l'uso del test diagnostico approvato dalla FDA (Vysis CLL FISH probe kit, prodotyto da Abbott).

Il farmaco è il primo trattamento approvato dalla FDA che ha come bersaglio la proteina BCL-2 Questa proteina impedisce l'apoptosi (morte cellulare programmata) di alcune cellule, compresi i linfociti, e può essere espressa in alcuni tipi di cancro.

Come singolo agente, è stato sviluppato per il trattamento di pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria e con delezione del cromosoma 17. I pazienti con LLC che hanno una delezione 17p mancano di una porzione del cromosoma che agisce per sopprimere la crescita del cancro. La delezione 17p è stata identificata nel 3-10% dei casi di leucemia linfatica cronica non trattati precedentemente e nel 30-50% dei pazienti con la malattia nella forma refrattaria o recidivante.

Secondo il National Cancer Institute, la LLC è uno dei tipi più comuni di leucemia negli adulti, con circa 15mila nuovi casi diagnosticati ogni anno negli Usa.

L'efficacia di venetoclax è stata testata in un trial clinico a braccio singolo su 106 pazienti affetti da LLC che avevano una delezione 17p e che avevano ricevuto almeno una precedente terapia. i partecipanti allo studio hanno ricevuto una terapia giornaliera a base di venetoclax, a partire da una dose di 20 mg che venica aumentata aa 400 mg nel corso di un periodo di cinque settimane. I risultati hanno mostrato che l'80 per cento dei partecipanti al trial hanno sperimentato una remissione completa o parziale del loro cancro.

Gli effetti indesiderati più comuni di venetoclax includono neutropenia, diarrea, nausea, anemia, infezioni delle vie respiratorie superiori, bassa conta piastrinica (trombocitopenia) e astenia. Gravi complicazioni possono includere polmonite, neutropenia con febbre, febbre, anemia emolitica autoimmune, anemia e alterazioni metaboliche noto come sindrome da lisi tumorale. Vaccini vivi attenuati non devono essere somministrati a pazienti che assumono il farmaco.

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