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Leucemia linfoblastica acuta, approvazione accelerata Fda per blinatumomab

L’Fda ha approvato l’impiego dell’anticorpo monoclonale blinatumomab per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B (pre-B LLA) Philadelphia-negativa (Ph-) recidivata/refrattaria, una neoplasia ematologica e midollare caratterizzata da una rapida progressione. Sviluppato da Amgen il farmaco sarà messo in commercio con  il marchio Blincyto.

La registrazione si basa sui risultati di uno studio di fase II condotto su 185 pazienti adulti colpiti da una pre-B LLA Ph- recidivante/refrattaria trattati con l’anticorpo.

Nel trial, presentato all’ultimo congresso dell’ASCO, il farmaco ha raggiunto l’end point principale determinando la remissione completa della malattia nel 41,6% dei pazienti trattati con due cicli di terapia.

Amgen ha acquisito i diritti su blinatumomab nel 2012 a seguito dell'acquisizione di Micromet costata circa $1,2 miliardi. Il farmaco è stato sviluppato in collaborazione con Astellas in un'alleanza strategica a lungo termine per lo sviluppo di nuovi trattamenti per il mercato giapponese.

Blinatumomab è un anticorpo monoclonale di tipo murrino, il primo appartenente a una nuova classe di anticorpi bispecifici chiamati BiTE (bi-specific T-cell engagers), che esercitano un'azione selettiva e dirigono il sistema immunitario umano ad agire selettivamente contro le cellule tumorali. Blinatumomab è in grado di legarsi contemporaneamente alle cellule T, tramite l’antigene CD3, e alle cellule B, sull'antigene CD19CD19, causando la stimolazione dell’attività citotossica delle cellule T contro le cellule B.

Tra i nuovi approcci terapeutici, uno dei più promettenti è l’uso di anticorpi bispecifici (BsAbs) che, riconoscendo contemporaneamente un antigene sulle cellule tumorali e un recettore di attivazione sulla superficie delle cellule effettrici, offre la possibilità di ridirezionare l’attività citotossica dell’effettore su un bersaglio specifico.

I BsAbs possono essere ottenuti con il semplice legame chimico di due anticorpi, con tecnologia di ibridomi ibridi o con tecnologia di DNA ricombinante.

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