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Leucemia mieloide acuta, Fda approva midostaurina

L'Fda ha dato il via libera a midostaurina per l'impiego in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, positivi alla mutazione FLT3 - come rilevato da un test approvato dalla FDA - e idonei a ricevere la chemioterapia standard di induzione (citarabina e daunorubicina) e consolidamento (citarabina).

L’Fda ha dato il via libera a midostaurina per l’impiego in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, positivi alla mutazione FLT3 – come rilevato da un test approvato dalla FDA – e idonei a ricevere la chemioterapia standard di induzione (citarabina e daunorubicina) e consolidamento (citarabina).

PKC412 (midostaurina) è un inibitore orale sperimentale multi-target della chinasi, in via di sviluppo per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta con una mutazione FLT3.

L’approvazione dell’agenzia americana si basa principalmente sui risultati positivi dello studio clinico di Fase III RATIFY (CALGB 10603). Questo studio – condotto in collaborazione con Alliance for Clinical Trials in Oncology – era stato presentato sul finiro dello scorso anno nel corso di una sessione plenaria del 57° meeting annuale della American Society of Hematology (ASH).

I pazienti che hanno ricevuto PKC412 (midostaurina) e la chemioterapia standard di induzione e consolidamento hanno ottenuto un miglioramento significativo della sopravvivenza globale (OS, overall survival) ( hazard ratio = 0,77, p = 0,0074), rispetto a coloro che hanno ricevuto solo la chemioterapia standard di induzione e consolidamento.

La OS mediana per i pazienti nel gruppo di trattamento con PKC412 (midostaurina) è stata di 74,7 mesi ( intervallo di confidenza [IC] al 95%: 31,7, non raggiunto), rispetto a 25,6 mesi (IC 95%: 18,6, 42,9) per i pazienti nel gruppo placebo.

Non è stata osservata alcuna differenza statisticamente significativa nel tasso complessivo di eventi avversi ematologici e non ematologici di grado 3 o superiore tra il gruppo di trattamento con PKC412 (midostaurina) e il gruppo con placebo4. In totale sono stati riportati 37 decessi, senza che tra i due gruppi venisse osservata alcuna differenza in termini di decessi correlati al trattamento.

Negli Stati Uniti, nel 2015, circa 20.000 persone – la maggior parte delle quali adulti – hanno ricevuto una diagnosi di leucemia mieloide acuta6. Secondo le ultime ricerche, circa un terzo dei pazienti con AML è anche portatore di una mutazione del gene FLT37, un fenomeno associato a esiti peggiori e a un minore tasso di sopravvivenza rispetto ai soggetti senza la mutazione8. PKC412 (midostaurina) è il primo farmaco mirato al gene FLT3 a dimostrare un beneficio in termini di sopravvivenza globale nella AML.


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