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Leucemia mieloide cronica, via libera Fda a nilotinib in età pediatrica

La Food and Drug Administration (Fda) ha detto sì all'ampliamento delle indicazioni dell'inibitore delle tirosin-chinasi (TKI) di seconda generazione nilotinib, in modo da comprendere il trattamento dei pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica cromosoma Philadelphia-positiva (Ph+), in fase cronica.

La Food and Drug Administration (Fda) ha detto sì all’ampliamento delle indicazioni dell’inibitore delle tirosin-chinasi (TKI) di seconda generazione nilotinib, in modo da comprendere il trattamento dei pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica cromosoma Philadelphia-positiva (Ph+), in fase cronica.

Nilotinib è ora approvato dall’agenzia americana per questo gruppo di pazienti come terapia di prima linea o come terapia di seconda linea nei casi risultati resistenti o intolleranti a una precedente terapia con TKI e può essere utilizzato in pazienti di almeno un anno di età.

Il via libera, arrivato dopo che l’Fda aveva concesso al farmaco la Priority Review per quest’indicazione, si è basato sui dati di due studi che hanno evidenziato una sicurezza e un’efficacia promettenti sia nei pazienti di nuova diagnosi sia in quelli intolleranti o resistenti a un precedente TKI, compreso imatinib.

Complessivamente sono stati trattati con nilotinib 69 pazienti pediatrici con malattia di nuova diagnosi o resistente o intollerante a un precedente TKI. La percentuale di risposta molecolare maggiore dopo 12 cicli è risultata del 60% tra i pazienti di nuova diagnosi e del 40,9% tra i pazienti resistenti/intolleranti a un precedente TKI. In un paziente la malattia ha progredito fino alla fase di crisi blastica dopo 10 mesi di trattamento con nilotinib.

Sul fronte della sicurezza e tollerabilità, gli eventi avversi di grado 3/4 risultati più frequenti nei pazienti pediatrici trattati con nilotinib rispetto agli adulti sono stati l’iperbilirubinemia e l’aumento dei livelli degli enzimi epatici.

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