Liprotamase, pollice verso dell'Fda per l'insufficienza pancreatica esocrina

Fda
Brutta notizia per Lilly. Un panel di esperti del Gastrointestinal Drugs Advisory Committe dell'Fda ha dato parere negativo (9 voti contrari e 3 favorevoli) all'approvazione di  liprotamase, una terapia di sostituzione a base di enzimi pancreatici non di origine porcina sviluppata per la terapia dell'insufficienza pancreatica esocrina (IPE). Gli esperti hanno ritenuto che il farmaco non abbia prove di efficacia sufficientemente documentate e hanno chiesto che vengano effettuati nuovi studi. La notizia non giunge del tutto inattesa, in quanto lo staff dell'Fda nei giorni scorsi aveva già espresso questo tipo di perplessità.

Il programma di sviluppo di questo farmaco è iniziato nel 2000 da parte di Altus Pharmaceuticals, una start up fondata dalla Cystic Fibrosis Foundation. Nel 2008, viste le difficoltà finanziarie di Altus, la Fondazione americana ha ripreso il controllo dei diritti sul prodotto e nel marzo del 2009 li ha dati in licenza ad Alnara Pharmaceuticals, una piccola biotec americana con sede a Cambridge, nel Massachusetts. Il partner di Alnara per lo sviluppo del farmaco è la svizzera Lonza, che lo dovrebbe produrre in uno stabilimento ceco approvato dall'Fda. Nel luglio del 2010, l'americana Eli Lilly ha siglato un accordo per l'acquisizione di Alnara, entrando così in possesso del farmaco.

L'IPE è un'anomalia degli enzimi digestivi normalmente prodotti dal pancreas ed è causa di cattivo assorbimento di grassi, proteine, carboidrati e di altre sostanze nutritive essenziali. A sua volta, questo cattivo assorbimento può essere causa di malnutrizione e di numerose complicazioni secondarie tra cui ritardo della crescita e dello sviluppo, compromissione della risposta immunitaria, infezioni e riduzione dell'aspettativa di vita. L'IPE può essere causata da diversi disturbi e patologie, compresi la fibrosi cistica, la pancreatite cronica e il cancro al pancreas.

Nei soli Usa la fibrosi cistica affligge circa 30mila tra bambini e adulti e circa 100mila a livello mondiale. Il 90% di questi pazienti riceve una terapia enzimatica di sostituzione a base di enzimi pancreatici. Qualora approvato, il farmaco consentirà ai pazienti una terapia più semplice e meno frequente.

Documentazione su  liprotamase per il briefing degli esperti Fda


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