L'Fda ha approvato l'anticorpo monoclonale belimumab per la cura del lupus eritematoso sistemico (LES), una grave patologia autoimmune per la quale da 55 anni a questa parte non vi erano state novità terapeutiche. Gli ultimi due farmaci validati dall'Fda per questa patologia furono l'idroclorochina e l'idrocortisone, approvati nel 1955.

Il farmaco, che verrà messo in commercio con il marchio Benlysta, è stato sviluppato da parte di Human Genome Sciences e GlaxoSmithKline, in base a un accordo di sviluppo congiunto e commercializzazione, siglato nell'agosto del 2006. 

Il prodotto è somministrato per via endovenosa a una dose di 10 mg/Kg. La terapia prevede che le prime tre somministrazioni siano distanziate tra loro di due settimane, mentre quelle successive hanno una cadenza mensile.

L'agenzia regolatoria europea sta ancora valutando il farmaco il cui dossier registrativo è stato depositato lo scorso mese di giugno.

L'approvazione si basa sui dati di due studi di fase III, denominati BLISS-52 e BLISS-76 che hanno arruolato complessivamente 1.684 patienti con LES. Questi studi hanno confermato l'efficacia del farmaco nella riduzione dell'attività della malattia e nella riduzione del consumo di prednisone.

Gli studi hanno anche evidenziato un'attività del farmaco significativamente più ridotta nei pazienti afroamericani e ciò ha indotto l'Fda a richiedere ulteriori trial in questo setting.

L'agenzia americana ha anche disposto l'adozione di un piano di monitoraggio degli eventi avversi che in certi casi possono essere anche gravi.

Belimumab
Belimumab è un anticorpo monoclonale che riconosce in modo specifico e inibisce l'attività biologica dello stimolatore dei linfociti B o BLyS. Il BLyS è una proteina presente naturalmente scoperta da HGS, necessaria affinché i linfociti B maturino e diventino plasmociti. I plasmociti producono anticorpi, la prima linea di difesa dell'organismo contro le infezioni.

Si ritiene che nel lupus e in talune altre malattie autoimmunitarie alte concentrazioni di BLyS contribuiscano alla produzione di autoanticorpi che aggrediscono e distruggono i tessuti sani dell'organismo stesso. La presenza di autoanticorpi sembra essere correlata alla gravità della malattia. Studi preclinici e clinici suggeriscono che belimumab possa ridurre le concentrazioni di autoanticorpi nel LES.

Comunicato Fda