Malattia polmonare interstiziale fibrosante a fenotipo progressivo, Fda approva nintedanib

Fda

La U.S. Food and Drug Administration ha approvato oggi le capsule di nintedanib per il trattamento di pazienti con malattie polmonari interstiziali (ILD) fibrosante che presentano un fenotipo progressivo. ╚ il primo trattamento approvato dall'Fda per questo gruppo di malattie polmonari fibrosanti che peggiorano nel tempo.

La U.S. Food and Drug Administration ha approvato oggi le capsule di nintedanib per il trattamento di pazienti con malattie polmonari interstiziali (ILD) fibrosante che presentano un fenotipo progressivo. È il primo trattamento approvato dall’Fda per questo gruppo di malattie polmonari fibrosanti che peggiorano nel tempo.

"La FDA continua a incoraggiare lo sviluppo di terapie per pazienti con opzioni di trattamento limitate o inesistenti", ha dichiarato Banu Karimi-Shah,  vicedirettore ad interim della Divisione di prodotti polmonari, allergie e reumatologia del Centro per la valutazione e la ricerca farmacologica della Fda. "L'approvazione di oggi aiuta a soddisfare un'esigenza di trattamento non soddisfatta, poiché i pazienti con queste malattie polmonari potenzialmente letali non hanno avuto un farmaco approvato fino ad ora".

Le malattie polmonari interstiziali comprendono più di 200 patologie, classificate come malattie rare, che possono portare alla fibrosi polmonare - una cicatrice irreversibile del tessuto polmonare che ha un impatto negativo sulla funzione polmonare. Si stima che le ILD croniche in cui la fibrosi polmonare continua a peggiorare si verifichino nel 18-32 per cento dei pazienti con ILD.

L'ILD fibrotica cronica con fenotipo progressivo comprende un gruppo di malattie polmonari fibrotiche causate da diverse malattie o condizioni sottostanti, tra cui l'ILD autoimmune, la polmonite da ipersensibilità e la polmonite interstiziale idiopatica non specifica. Le caratteristiche dell'ILD fibrotica cronica includono la cicatrizzazione polmonare e la rapida progressione della malattia, valutata attraverso il peggioramento dei test di funzionalità polmonare, i sintomi e/o la diagnostica per immagini.

La progressiva cicatrizzazione polmonare porta all'assenza di respiro e all'insufficienza respiratoria. La funzione polmonare diminuisce nel tempo tra questi pazienti e può essere debilitante e pericolosa per la vita.

"I pazienti con una forma progressiva di ILD fibrosante cronica possono avere sintomi simili ad altre malattie respiratorie che possono ritardare l'ottenimento di una diagnosi accurata", ha detto Greg Cosgrove, Chief Medical Officer, Pulmonary Fibrosis Foundation. "La nuova indicazione per il nintedanib fornisce un'opzione terapeutica per i medici e i loro pazienti, poiché ora esiste un'opzione di trattamento che può aiutare a rallentare il declino della funzione polmonare".

Lo studio registrativo
La sicurezza e l'efficacia di nitedanib per il trattamento della fibrosi cronica ILD con un fenotipo progressivo negli adulti è stata valutata nel trial INBUILD, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su 663 adulti. L'età media dei pazienti era di 66 anni e i pazienti erano più maschi (54%) che femmine.

Nel periodo di 52 settimane, i pazienti hanno ricevuto 150 milligrammi di nintedanib due volte al giorno o un placebo.

Il test primario per l'efficacia è stato quello della capacità vitale forzata, che è una misura della funzione polmonare. Si definisce come la quantità d'aria che può essere espirata con la forza dai polmoni dopo aver fatto il respiro più profondo possibile.

Nel trial, intedanib ha rallentato del 57 per cento il declino della funzionalità polmonare, misurato come tasso annuo di declino della capacità vitale forzata (FVC)[a], sull’intera popolazione dello studio INBUILD, un trial a 52 settimane, condotto in pazienti con diverse malattie interstiziali polmonari fibrosanti (ILD), con segni di progressione della malattia.