Fda

Miastenia grave generalizzata, via libera Fda per zilucoplan

L'Fda ha approvato zilucoplan per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) negli adulti. L'azienda produttrice, UCB, ha sottolineato che il suo farmaco, indicato per i pazienti che sono anticorpi anti-acetilcolina (AChR), diventa il primo farmaco inibitore del complemento C5 mirato per la MGG, somministrabile una volta al giorno per via sottocutanea.

L'Fda ha approvato zilucoplan per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) negli adulti. L'azienda produttrice, UCB, ha sottolineato che il suo farmaco, indicato per i pazienti che sono anticorpi anti-acetilcolina (AChR), diventa il primo farmaco inibitore del complemento C5 mirato per la MGG, somministrabile una volta al giorno per via sottocutanea.

Zilucoplan inibisce il danno mediato dal complemento alla giunzione neuromuscolare, attraverso un duplice meccanismo d'azione mirato. I vantaggi dell'autosomministrazione sottocutanea si possono riassumere in una eliminazione dei tempi di viaggio per raggiungere l’ospedale, una minore sovrapposizione con gli impegni lavorativi e una maggiore indipendenza. Essendo un peptide, zilucoplan può essere utilizzato in associazione con immunoglobuline per via endovenosa e plasmaferesi, senza necessità di dosaggi supplementari.

La decisione segna l'approvazione di un altro farmaco di UCB per la MGM negli ultimi mesi. A giugno, le autorità statunitensi hanno approvato rozanolixizumab-noli, un anticorpo monoclonale sottocutaneo che ha come target recettore Fc neonatale (FcRn), per il trattamento della MGM negli adulti positivi alla ricerca di anticorpi anti-AchR o anti-MuSK.

"Dopo l'approvazione della Fda e il e il forte slancio del nostro inibitore del FcRn... sono fiducioso che UCB sia l'unica azienda con un portafoglio di due terapie mirate  con meccanismi d'azione diversi e con l'esperienza necessaria per fornire un prodotto veramente personalizzato e un valore trasformativa per i pazienti che vivono con questa malattia rara spesso debilitante", ha dichiarato il Ceo Jean-Christophe Tellier.