Un panel di esperti dell’Fda ha dato parere unanimemente positivo (11 a 9) all’approvazione di carfilzomib per i pazienti con mieloma multiplo la cui malattia sia progredita nonostante due trattamenti. Entro il 27 luglio l’agenzia americana prenderò una decisione definitiva circa l’approvazione del farmaco.

Nel votare il suo supporto al farmaco, Wyndham Wilson, chairman di questo advisory committee dell’Fda e a capo della sezione sui linfomi del National Cancer Institute, ha commentato che per questi pazienti il farmaco costituisce l’ultima speranza. Ci sono dei segnali preliminari positivi, ha detto, che dovranno essere confermati da altri trial.

Se approvato, il farmaco dovrebbe essere impiegato in quei pazienti con mieloma multiplo che rispondono ad almeno due cicli di trattamenti che comprendevano anche bortezomib e thalidomide o lenalidomide

Carfilzomib è un inibitore del proteasoma di nuova generazione e si lega irreversibilmente al proteasoma 20S, responsabile della degradazione di svariate proteine cellulari, inibendone l'attività chimotripsino-simile. L'inibizione della proteolisi mediata dal proteasoma porta a un accumulo di proteine poliubiquinate, che può condurre a sua volta a un arresto del ciclo cellulare, all'induzione dell'apoptosi e all'inibizione della crescita tumorale. Il farmaco appartiene alla stessa classe di bortezomib; rispetto a quest'ultimo, tuttavia, carfilzomib dovrebbe essere più specifico.