La Fda ha approvato carfilzomib per i pazienti con mieloma multiplo la cui malattia sia progredita nonostante due cicli di trattamenti che comprendano anche bortezomib, thalidomide o lenalidomide.
La’approvazione si basa sui dati di efficacia di uno studio di fase 2b (studio 003-A1) che ha arruolato 266 pazienti che avevano presentato una progressione della patologia dopo almeno due anni dal trattamento con bortezomib e talidomide.

Sviluppato dalla biotec Onyx, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Kyprolis.

Nello studio, il trattamento con carfilzomib, alla dose da 27 mg/m2 era associato a una risposta completa nello 0,4% dei partecipanti, a una risposta parziale buona nel 5,1% e a una risposta parziale nel 18,3% dei soggetti arruolati. La risposta generale dei pazienti refrattari a bortezomib era del 18%.

Carfilzomib è un inibitore del proteasoma di nuova generazione e si lega irreversibilmente al proteasoma 20S, responsabile della degradazione di svariate proteine cellulari, inibendone l'attività chimotripsino-simile. L'inibizione della proteolisi mediata dal proteasoma porta a un accumulo di proteine poliubiquinate, che può condurre a sua volta a un arresto del ciclo cellulare, all'induzione dell'apoptosi e all'inibizione della crescita tumorale.

Il farmaco appartiene alla stessa classe di bortezomib; rispetto a quest'ultimo, tuttavia, carfilzomib dovrebbe essere più specifico e avere quindi un miglior profilo di tollerabilità.

Comunicato FDA