Mieloma multiplo, Fda approva daratumumab in terza linea

Con procedura accelerata, l'Fda ha approvato daratumumab per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo refrattari alla terapia con inibitori del proteasoma e con farmaci immunimodulatori, trattati precedentemente con almeno tre terapie. Sviluppato da Johnson & Johnson sarÓ messo in commercio con il marchio Darzalex. Si tratta del primo anticorpo monoclonale approvato per la cura del mieloma multiplo.

Con procedura accelerata, l’Fda ha approvato daratumumab per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo refrattari alla terapia con inibitori del proteasoma e con farmaci immunimodulatori, trattati precedentemente con almeno tre terapie. Sviluppato da Johnson & Johnson sarà messo in commercio con il marchio Darzalex. Si tratta del primo anticorpo monoclonale approvato per la cura del mieloma multiplo.

La domanda di registrazione per questa indicazione dell’anticorpo monoclonale diretto contro il recettore CD38 si basa sui risultati dello studio di fase II SIRIUS presentato lo scorso giugno in occasione del Congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) e sui dati di altri quattro studi che hanno incluso il trial di fase I/II GEN501 recentemente pubblicato sul NEJM.
Commentando lo studio SIRIUS condotto in 106 pazienti, l'investigatore principale ha affermato che le risposte osservate con daratumumab erano "senza precedenti".

"Ciò che colpisce di questo studio è che daratumumab, dato come agente singolo, ha prodotto risposte nel 29% dei pazienti arruolati nello studio, anche se il 95% di coloro che hanno partecipato avevano una malattia resistente sia alla loro ultima inibitore del proteasoma e lenalidomide o pomalidomide", ha dichiarato Peter Voorhees, MD, professore associato presso la Divisione di Ematologia e Oncologia presso la University of North Carolina School of Medicine, a Chapel Hill.

Gli eventi avversi osservati negli studi  sono reazioni correlate all'infusione, stanchezza, nausea, mal di schiena, febbre e tosse. L'uso di daratumumab può anche provocare linfopenia, neutropenia, leucopenia, anemia e trombocitopenia. Il farmaco non deve essere usato durante la gravidanza, e le donne che desiderano una gravidanza dovrebbe usare un metodo contraccettivo efficace per 3 mesi dopo la sospensione del farmaco.

Daratumumab può interferire con alcuni test effettuati da banche del sangue (come lo screening di anticorpi) per i pazienti che hanno bisogno di una trasfusione di sangue, le note della FDA.
Daratumumab è un anticorpo monoclonale interamente umano diretto contro la molecola CD-38 espressa sulla superficie delle cellule di mieloma e in altre forme tumorali  come il linfoma a grandi cellule B, la leucemia linfatica cronica, la leucemia linfoblastica acuta, la leucemia mieloide acuta, il linfoma follicolare e quello mantellare.

In occasione della presentazione dei risultati dello studio SIRIUS all’Asco, gli esperti avevano affermato che “negli ultimi 10 anni sono stati fatti progressi sostanziali nel trattamento del mieloma multiplo e daratumumab rappresenterà un'aggiunta importante nella lista delle opzioni disponibili per trattare questa neoplasia. Questa terapia può offrire un barlume di speranza a quei pazienti affetti da mieloma che hanno esaurito le altre opzioni disponibili. Daratumumab è il primo anticorpo monoclonale ad essersi dimostrato attivo come agente singolo nel mieloma multiplo”.
Il farmaco ha ricevuto la designazione di terapia fortemente innovativa “Breakthrought Therapy” per questa indicazione nel maggio del 2013.

Il farmaco è entrato a far parte della pipeline di Johnson & Johnson grazie a un accordo del valore massimo di oltre 1,1 miliardi di dollari stipulato con la biotech danese Genmab.
Nell’agosto del 2012 Jansse e Genmab avevano firmato un accordo a livello globale mediante il quale la prima società aveva ottenuto i diritti esclusivi di sviluppo, produzione e commercializzazione di daratumumab.

Comunicato Fda