Un comitato di esperti dell’Fda (Oncologic Drugs Advisory Committee, ODAC) ha dato parere negativo (5 a 2) relativamente all’approvazione di panobinostat in combinazione con bortezomib e desametasone in pazienti adulti con mieloma multiplo, già precedentemente trattati.
Secondo gli esperti dell’agenzia americana, i rischi comìnnessi all’introduzione del nuovo farmaco non sono compensati dai benefiuci aggiuntivi.
La domanda di registrazione si è basata sui dati dello studio di fase III PANORAMA-1 (PANobinostat ORAl in Multiple MyelomA), nei l’aggiunta di LBH589 ha prodotto un aumento di 3,9 mesi della PFS (secondo un comitato dell’Fda tale aumento è però stato di soli 2,2 mesi)
LBH589 è un potente inibitore pan-DAC che, se approvato, rappresenterà un trattamento appartenente a una nuova classe di farmaci per i pazienti con mieloma multiplo recidivato o recidivato e refrattario. Come regolatore epigenetico, LBH589 può contribuire a ripristinare la programmazione cellulare nel mieloma multiplo.
Trattandosi di un composto sperimentale, il profilo di sicurezza e di efficacia di LBH589 non è stato ancora completamente stabilito. L’accesso a questo composto sperimentale è disponibile solo attraverso studi clinici attentamente controllati e monitorati. Questi studi sono concepiti per comprendere meglio i benefici e i rischi potenziali del composto. A causa dell’incertezza degli studi clinici, non esiste garanzia che LBH589 sarà mai disponibile in commercio nel mondo.
Il mieloma multiplo è un tumore maligno delle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo, il tessuto molle responsabile della produzione del sangue e che è contenuto nella cavità della maggior parte delle ossa.
Il cancro è causato dalla produzione e dalla crescita di cellule anomale all’interno del plasma, che si moltiplicano e si accumulano nel midollo osseo, spingendo fuori le cellule sane e impedendo loro di funzionare normalmente. Il mieloma multiplo è una malattia incurabile, con un elevato tasso di recidiva (ricomparsa del cancro) e resistenza (cessazione dell’efficacia della terapia), nonostante i trattamenti attualmente disponibili. Si verifica in genere in soggetti di età pari o superiore a 60 anni, con alcuni casi di individui al di sotto dei 40 anni.
L’epigenetica è la programmazione cellulare che governa l’espressione genica e lo sviluppo cellulare. Nel mieloma multiplo, il normale processo epigenetico viene alterato (ciò è definito anche disregolazione epigenetica), producendo la crescita di plasmacellule cancerose, la potenziale resistenza al trattamento in corso e infine la progressione della malattia.
21:05 06/11/2014
Fda
Mieloma multiplo, parere negativo Fda per panobinostat
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