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Mieloma multiplo recidivante/refrattario, l'Fda approva selinexor

Oggi, l'Fda ha concesso l'approvazione accelerata al farmaco in compresse Xpovio (selinexor) in combinazione con il corticosteroide desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo refrattario recidivato (RRMM) che hanno ricevuto almeno quattro terapie precedenti e la cui malattia è resistente a diverse altre forme di trattamento, tra cui almeno due inibitori del proteasoma, almeno due agenti immunomodulatori e un anticorpo monoclonale anti-CD38.

Oggi, l’Fda ha concesso l'approvazione accelerata al farmaco in compresse selinexor in combinazione con il corticosteroide desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo refrattario recidivato (RRMM) che hanno ricevuto almeno quattro terapie precedenti e la cui malattia è resistente a diverse altre forme di trattamento, tra cui almeno due inibitori del proteasoma, almeno due agenti immunomodulatori e un anticorpo monoclonale anti-CD38.
Sviluppato da Karyopharm Therapeutics sarà messo in commercio con il marchio Xpovio.

Il farmaco è un inibitore orale selettivo della della proteina di esportazione nucleare 1 (XPO1). Induce l'apoptosi nelle cellule tumorali attraverso la ritenzione nucleare delle proteine soppressorie del tumore e del recettore dei glucocorticoidi, insieme all'inibizione della traduzione degli mRNA delle oncoproteine. Gli studi preclinici hanno dimostrato che la molecola agisce sinergicamente con gli inibitori del proteasoma (PI) nel sopprimere la via di segnalazione di NF-kB e favorendo la ritenzione nucleare degli oncosoppressori.

"Sebbene non esista una cura per il mieloma multiplo, ci sono trattamenti approvati dall’Fda per combattere il cancro e rallentare la diffusione della malattia. Purtroppo, spesso nel corso del tempo, i pazienti possono esaurire tutti i trattamenti disponibili e veder progredire la loro malattia," ha detto Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia della Fda e direttore ad interim dell'ufficio di ematologia e prodotti oncologia nel centro per la valutazione dei farmaci e la ricerca dell’Fda. "Oggi abbiamo approvato un trattamento nell'ambito del nostro programma di approvazione accelerata che fornisce un'opzione di trattamento per i pazienti affetti da mieloma multiplo senza terapia disponibile".

Il mieloma multiplo è un cancro che inizia nelle plasmacellule (globuli bianchi che producono anticorpi) e può anche essere indicato come mieloma plasmacellule. Le plasmacellule plasmatiche anomale si accumulano nel midollo osseo, formando tumori in molte ossa del corpo. Può causare l'ispessimento del sangue e impedire al midollo osseo di produrre abbastanza cellule ematiche sane. Le cause esatte del mieloma multiplo sono sconosciute, ma è più comune nelle persone anziane e negli afroamericani.

L'efficacia di selinexor è stata valutata in 83 pazienti con RRMM che sono stati trattati con il farmaco in combinazione con desametasone. Alla fine dello studio, il tasso di risposta globale è stato misurato al 25,3%. Il tempo mediano di risposta alla prima risposta è stato di quattro settimane, con un intervallo da una a dieci settimane. La durata mediana della risposta è stata di 3,8 mesi. La valutazione dell'efficacia è stata supportata da ulteriori informazioni provenienti da uno studio randomizzato in corso in pazienti con mieloma multiplo.

Gli effetti collaterali comuni dei pazienti che assumono selinexor in combinazione con il desametasone includono un basso numero di globuli bianchi (leucopenia), un basso numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi (neutropenia), un basso numero di piastrine (trombocitopenia) e una bassa quantità di globuli rossi (anemia). I pazienti hanno anche riportato vomito, nausea, affaticamento, diarrea, diarrea, febbre, diminuzione dell'appetito e del peso, costipazione, infezioni delle vie respiratorie superiori e bassi livelli di sodio nel sangue (iponatremia).

L'Fda ha concesso a questo farmaco la designazione Fast Track. Xpovio ha ricevuto anche la qualifica di farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

Comunicato stampa dell’Fda




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