Takeda ha depositato all’Fda la domanda di registrazione per ixazomib al fine di ottenere l’approvazione del nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario alle cure.

Ixazomib è un inibitore del proteasoma, un complesso multiproteico presente all’interno delle cellule che controlla la stabilità di numerose proteine che regolano la progressione attraverso il ciclo cellulare e l'apoptosi , come cicline, chinasi ciclica-dipendente, tumor suppressor, e il fattore nucleare kB.

Alterando la stabilità o l'attività di queste proteine, gli inibitori del proteasoma rendono sensibili le cellule tumorali all'apoptosi.

Il farmaco è molto simile a bortezomib, farmaco anch’esso di Takeda (in Europa però lo commercializza Janssen), rispetto al quale sembra caratterizzarsi per una più veloce penetrazione tissutale e per una più rapida dissociazione del proteasoma. Inoltre, diversamente da bortezomib, il farmaco viene somministrato per via orale.

La domanda do registrazione si basa sui dati dello studio clinico registrativo di fase 3 TOURMALINE-MM1, un trial randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, disegnato per valutare la sicurezza e l'efficacia di ixazomib, il primo inibitore orale del proteasoma.

Lo studio, condotto su pazienti con mieloma multiplo (MM) recidivato o refrattario, ha raggiunto l'endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata. I pazienti trattati con ixazomib  più lenalidomide e desametasone hanno vissuto senza alcun peggioramento della malattia per un periodo significativamente più lungo rispetto ai pazienti trattati con placebo più lenalidomide/desametasone.

Ixazomib ha ricevuto dal’Fda sa la designazione di farmaco orfano sia il breakthrough therapy status a indicare come esso possa offrire un reale vantaggio terapeutico rispetto alle terapie esistenti.