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Mucopolisaccaridosi di tipo II, Fda concede Fast Track a nuova formulazione di idursulfasi

L’Fda ha concesso la Fast Track designation, ovvero la procedura di revisione accelerata del dossier registrativo, a idursulfasi-IT, una nuova formulazione dell’enzima idursulfasi da somministrarsi per via intratecale per il trattamento del declino neurocognitivo associato alla mucopolisaccaridosi di tipo II o Sindrome di Hunter.

Attualmente la idursulfasi è disponibile per la somministrazione endovenosa che non è in grado di oltrepassare la barriera ematoencefalica in modo clinicamente rilevante. La nuova formulazione ha proprio questo vantaggio e sembra avere una migliore efficacia rispetto alla formulazione già disponibile dell’enzima.

Attualmente, Shire, la società che ha sviluppato il farmaco, sta arruolando pazienti in uno studio di fase II/III disegnato per valutare efficacia e sicurezza della nuova formulazione di idursulfasi in base alla misurazione di parametri relativi al neuro sviluppo in pazienti pediatrici con Sindrome di Hunter con deterioramento cognitivo, già in terapia con idursulfasi endovena. E’ ioltre, in programma una fase di estensione dello studio che valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco nel lungo periodo.

La "fast track" è una corsia preferenziale concessa prima del deposito del dossier registrativo di farmaci innovativi sviluppati per malattie particolarmente gravi, al fine di accelerare il deposito e la revisione del dossier e quindi l'approvazione del farmaco. In pratica, i dati del dossier registrativo (New Drug Application) vengono depositati all'Fda man mano che si rendono disponibili ("on a rolling basis"), senza attendere il completamente della fase III, accelerando significativamente i tempi di revisione da parte dell'agenzia americana.

La mucopolisaccaridosi II, nota anche come sindrome di Hunter, è una malattia rara, legata al cromosoma X, causata da una carenza dell'enzima lisosomiale iduronato-2-solfatasi, che catalizza un passaggio nel catabolismo dei glicosaminoglicani.
I glicosaminoglicani si accumulano nei tessuti a livello di diversi organi e sistemi fisiologici. Le manifestazioni cliniche comprendono coinvolgimento neurologico, grave ostruzione delle vie aeree, deformità scheletriche e cardiomiopatia.

La malattia insorge a un'età variabile e ha un tasso di progressione variabile. Nei pazienti affetti da forma grave, la morte solitamente avviene nella seconda decade di vita, mentre i pazienti con malattia meno grave possono sopravvivere fino all'età adulta. La somministrazione di idursulfasi ricombinante permette di ripristinare i livelli dell’enzima carente, il cui deficit è responsabile dello sviluppo della malattia.


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