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Nel 2014 registrati dall'Fda 41 nuovi farmaci, anno record per l'innovazione farmaceutica

Lo scorso anno, l’Fda ha dato il via libera a 41 nuovi farmaci, il livello più alto per l'agenzia dal 1996, quando ne  furono approvati ben 53. Il dato del 2014 è decisamente migliore rispetto al numero di farmaci approvato dall'agenzia nel 2013, solo 29.

Per rimanere sui numeri, il dato del 2014  è  anche nettamente superiore alla media degli ultimi 10 anni (24) , e persino del decennio precedente, quello degli anni ‘90 (31). Insomma, un ottimo dato che speriamo sia di buon auspicio anche per gli anni a venire. Di patologie in attesa di una risposta efficace e sicura ce ne sono ancora tante.

Per l’Europa, l'Agenzia europea per i medicinali, che nella sua lista di nuove approvazioni comprende anche i farmaci generici, l'anno scorso ha approvato 82 nuovi farmaci, dal 79 nel 2013 e 57 nel 2012.

Dei nuovi farmaci approvati lo scorso anno dall’Fda, quasi il 40 per cento erano trattamenti per le malattie rare, il dato più alto mai registrato in Usa. Tra questi farmaci vi sono l’anticorpo anti-CD19 blinatumomab (Amgen), che ha ottenuto l'approvazione accelerata dalla FDA per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta cromosoma Philadelphia-negativa e la terapia della lipodistrofia (metreleptin di Aegerion Pharmaceuticals.

C’è anche una presenza italiana tra le 41 nuove approvazioni. Si tratta di Bracco che ha ottenuto l’ok dell’Fda per Lumason (sulfur hexafluoride lipid microsphere) un radiofarmaco indicato per pazienti per i quali sia difficile ottenere ecocardiogrammi leggibili con i soli ultrasuoni. Lumason è un mezzo di contrasto costituito da microsfere riempite di gas che riflettono le onde sonore al fine di migliorare l’immagine e consente al clinico di visualizzare più chiaramente il cuore del paziente. E’ possibile così un imaging più nitido del ventricolo sinistro e dell’endocardio.

Alcuni esperti del settore hanno suggerito che lo spostamento verso i farmaci specialistici riflette una naturale tendenza della ricerca. "Alcune delle malattie con maggior eimpatto sulla popolazione hanno già trattamenti risolutivi, o quasi" ha commentato Michael Kleinrock, direttore della ricerca per la IMS Health, aggiungendo "l'innovazione si sta ora spostando su popolazioni più piccole, e sono più difficili sia tecnicamente e in termini di costo. "

Di recente, i Payors americani hanno espresso preoccupazione per i crescenti prezzi delle nuove terapie. A titolo di esempio, Amgen ha rivelato che il prezzo di Blincyto sarà di $178mila per un ciclo di trattamento, mentre Myalept, che Aegerion ha recentemente acquistato da AstraZeneca, costerà circa $ 325 000 l'anno.

Non tutte le aziende hanno però festeggiato. Ad esempio, Pfizer, che negli ultimi anni ha fortemente ridimensionato il proprio budget destinato alla ricerca, è rimasta tagliata fuori dalle approvazioni Fda. La sua assenza sottolinea una pipeline debole, che non può essere mimetizzata dalla promettenti prospettive del nuovo anti cancro palbociclib che dovrebbe essere approvato nel corso del 2015.

E’ invece andata bene per  Eli Lilly che  con l’approvazione di ramucirumab  (cancro gastrrico)  e dell’antidiabetico dulaglutide pone fine a lunghi anni di siccità.

Bene anche Merck, che ottenuto un ok pionieristico per Keytruda (farmaco oncologico anti PD-1)  e ha ricevuto il via libera per l’antiaggregante vorapaxar. Tuttavia, ha ricevuto una accoglienza molto meno entusiasta suvorexant, il suo farmaco anti insonnia che è stato approvato per  una dose di gran lunga inferiore a quello che la società stava cercando.

La rivoluzione nella cura dell’epatite C è nota. Nel corso del 2014, Gilead ha avuto il via libera prima per Sovaldi e poi per  Harvoni, la combinazione di sofosbuvir e ledipasvir. Nel mese di dicembre anche AbbVie ha visto approvare il suo cocktail Viekira Pak che costituisce il primo ok importante per l'azienda negli ultimi dieci anni, con enormi implicazioni per la società in quanto il farmaco le può consentire di affrontare con migliori prospettive la perdita di protezione del brevetto sul suo prodotto di punta, Humira.

GlaxoSmithKline non ha invece granchè da festeggiare, tranne l’approvazione di albiglutide, nuovo analogo del GLP-1 umano (glucagon-like peptide-1) a somministrazione settimanale indicato  per la terapia del diabete di tipo 2. Un pò poco tanto che l’azienda lo scorso anno ha deciso una riorganizzazione della propria divisione R & D di.

Tra i grandi, bene AstraZeneca con tre nuove approvazioni: l’anticancro olaparib, naloxegol (costipazione da appioidi) e l’antidiabetico dapaglifozin  (un anti SGLT2). Adesso AstraZeneca dovrà dimostrare di essere in grado di sfruttare economicamente le nuove approvazioni.

Le buone prospettive legate alle tante approvazioni hanno contribuito a spingere verso l’alto l’indice Nasdaq Biotechnology e lo S & P 500 Index Health Care, del 34 per cento e 23 per cento, rispettivamente, anche se alcuni gestori di fondi stanno cominciando a mettere in discussione le valutazioni viste le prese di posizione delle assicurazioni che chiedono una posizione più dura sui prezzi.

Il recente accordo fra AbbVie e la più importante società di pharmacy benefit management, alla quale l’azienda farmaceutica ha concesso il suo nuovo farmaco per l’epatite C a prezzo scontatissimo in cambio del quasi monopolio per questa terapia, fa sorgere una notevole incertezza sull’evoluzione del prezzo dei farmaci innovativi nel mercato americano. Bene per i payors,m un pò meno per gli azionisti. D’altronde, non si può accontentare tutti.

Elenco farmaci approvati dall’Fda nel 2014


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