Neuromielite ottica, Fda approva eculizumab

Fda

Alexion Pharmaceuticals ha reso noto che l'Fda ha approvato Soliris (eculizumab) per il trattamento di adulti con disturbi dello spettro ottico della neuromielite (NMOSD) che sono positivi per gli anticorpi anti aquaporina 4 (AQP4). Circa tre quarti (73%) di tutti i pazienti con NMOSD risultano positivi per gli autoanticorpi anti-AQP4.

Alexion Pharmaceuticals ha reso noto che l’Fda ha approvato Soliris (eculizumab) per il trattamento di adulti con disturbi dello spettro ottico della neuromielite (NMOSD) che sono positivi per gli anticorpi anti aquaporina 4 (AQP4). Circa tre quarti (73%) di tutti i pazienti con NMOSD risultano positivi per gli autoanticorpi anti-AQP4.

John Orloff, responsabile della ricerca e sviluppo di Alexion, ha dichiarato che "oggi, per la prima volta, gli adulti con NMOSD che presentano anticorpi anti-AQP4 hanno un trattamento approvato per ridurre il rischio di una recidiva imprevedibile, o attacco".

Questi attacchi, chiamati anche ricadute, possono causare danni progressivi e irreversibili al cervello, al nervo ottico e al midollo spinale, che possono portare a disabilità a lungo termine. L'attivazione del complemento dovuta agli anticorpi anti-AQP4 è una delle cause principali della distruzione in questi pazienti.

Si stima che siano tra i 4.000 e 8.000 gli americani colpiti dalla patologia. Secondo l'analista di SVB Leerink Geoffrey Porges, la nuova indicazione potrebbe determinare 1 miliardo di dollari di vendite per Alexion entro il 2028,

Questa approvazione si basa sui risultati completi dello studio PREVENT, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e in doppio cieco, recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine. Nello studio PREVENT, eculizumab, un inibitore del complemento, ha dimostrato sicurezza ed efficacia e ha raggiunto il suo obiettivo primario di prolungare il tempo di prima recidiva e ridurre il rischio di recidiva.

Nello studio, i pazienti con NMOSD che erano positivi agli anticorpi anti-AQP4 sono stati trattati con eculizumab (n=96) o placebo (n=47). A 48 settimane, il 98% dei pazienti trattati con eculizumab non ha avuto ricadute, rispetto al 63% dei pazienti trattati con placebo. Questo effetto è stato osservato per 144 settimane di trattamento, con il 96% dei pazienti trattati con eculizumab senza recidive rispetto al 45% dei pazienti con braccio placebo.

I pazienti trattati con eculizumab hanno sperimentato un miglioramento simile nel tempo rispetto alla prima ricaduta in giudizio con o senza trattamento concomitante. Dei pazienti trattati esclusivamente con eculizumab, senza ricevere altre terapie immunosoppressive (IST), (n=21), il 100% sono risultati esenti da recidiva a 144 settimane rispetto al 20% del gruppo placebo (n=13).

Neuromielite ottica
La neuromielite ottica è una malattia demielinizzante che determina l’insorgenza di sintomi simili a quelli della sclerosi multipla (SM) e un tempo veniva solitamente considerata una variante della stessa, ma a differenza di essa colpisce generalmente solo gli occhi e il midollo spinale, mentre la sclerosi multipla interessa anche il cervello. Il rischio di diventare invalidi è maggiore con la neuromielite ottica rispetto alla sclerosi multipla.

Si tratta di una malattia autoimmune, ovvero un disturbo nel quale il sistema immunitario attacca i tessuti stessi dell’organismo. Nella neuromielite ottica il bersaglio dell’attacco autoimmune è una proteina chiamata aquaporina 4, presente sulla superficie delle cellule di supporto (chiamate astrociti) del cervello, del midollo spinale e dei nervi ottici. Si ritiene che il danneggiamento degli astrociti provochi la demielinizzazione.