Seconda bocciatura, almeno per ora, da parte della Food and Drug Administration (Fda) a un farmaco contro la fibrosi cistica sviluppato dall’australiana Pharmaxis, una formulazione inalabile di mannitolo (Bronchitol).

Ad annunciarlo è la stessa Pharmaxis che in un comunicato stampa spiega di aver ricevuto dall’agenzia una lettera completa di risposta alla sua domanda di registrazione del farmaco, nella quale l’Fda nega il suo assenso all’approvazione del prodotto e chiede all’azienda di fare un ulteriore studio per ottenere il via libera alla commercializzazione negli Stati Uniti.


La decisione dell’Fda non giunge inaspettata. Nel gennaio scorso, infatti, gli esperti del Pulmonary-Allergy Drugs Advisory Committee, si erano espressi all’unanimità (14 no e nessun sì) contro l’approvazione del mannitolo inlalatorio per la fibrosi cistica, motivando il loro parere con dubbi relativi sia alla sicurezza sia all’efficacia del prodotto, specie nei pazienti pediatrici. Molti membri del comitato, tuttavia, avevano detto che avrebbero votato sì al via libera se la richiesta avesse escluso la popolazione pediatrica e fosse stata limitata ai paziento adulti al di sopra dei 18 anni.


"I dati presentati non mostrano un rapporto rischio-beneficio abbastanza favorevole da giustificare l’uso del mannitolo per via inalatoria nei pazienti con fibrosi cistica al di sopra dei 6 anni" si legge nella lettera dell’Fda. "La determinazione di efficacia sulla base dei due studi clinici condotti fino ad oggi non è adeguata a causa dei frequenti abbandoni precoci correlati al trattamento nello studio 301, dei quali non si è tenuto conto nelle analisi statistiche principali, e della mancanza di significatività statistica dell’endpoint primario nello studio 302”. I due studi sono trial di fase III che hanno coinvolto in totale 600 pazienti con fibrosi cistica di età superiore ai 6 anni.


Per quanto riguarda la sicurezza, la Fda ha espresso preoccupazione per il verificarsi di casi di emottisi, in particolare nei pazienti al di sotto dei 18 anni.


Il Ceo di Pharmaxis Gary Phillips ha commentato la decisione dell’agenzia dicendo che la società "chiaramente delusa" per il diniego, ma ha osservato che l’Fda ha fornito indicazioni sulle misure necessarie per ottenere l'approvazione e ha riferito che Pharmaxis si incontrerà presto con l’agenzia per definire i parametri appropriati per lo studio aggiuntivo richiesto.


In precedenza, l’Fda aveva concesso al mannitolo spray la designazione di farmaco orfano per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica. A differenza degli Stati Uniti, il prodotto è approvato in Australia per i pazienti dai 6 anni in su e in tutta l'Unione europea per quelli oltre i 18 anni.


Alessandra Terzaghi