Novartis cerca ok Fda per Kymriah anche nei linfomi non Hodgkin. Inizia la competizione nelle CART cell

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Per adesso le terapie cellulari a base di linfociti modificati, le cosiddette CAR T-cell, sviluppate da Novartis e Gilead non sono in diretta competizione perché approvate in popolazione diverse di pazienti. Ma presto tutto potrebbe cambiare. L'azienda svizzera ha chiesto l'approvazione di Kymriah per il linfoma diffuso a cellule B di grandi dimensioni, uno dei tipi di linfoma trattati da Yescarta di Gilead.

Per adesso le terapie cellulari a base di linfociti modificati, le cosiddette CAR T-cell, sviluppate da Novartis e Gilead non sono in diretta competizione perché approvate in popolazione diverse di pazienti. Ma presto tutto potrebbe cambiare.

L’azienda svizzera ha chiesto l’approvazione di Kymriah per il linfoma diffuso a cellule B di grandi dimensioni, uno dei tipi di linfoma trattati da Yescarta di Gilead.

Più esattamente, Novartis ha annunciato di aver chiesto all’Fda l'approvazione di Kymriah (tisagenlecleucel) per il trattamento degli adulti con linfoma diffuso refrattario o recidivante a grandi cellule B (DLBCL) inelegibili al trapianto di cellule staminali autologhe. In agosto, Kymriah è diventata la prima terapia cellulare CAR-T disponibile negli Stati Uniti (e a livello mondiale) quando ha ricevuto l’approvazione Uniti per i pazienti pediatrici e giovani adulti (under 25) colpiti da forme molto gravi e incurabili di leucemia linfoblastica acuta da cellule B.

Secondo Novartis, il DLBCL è il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin. Il 50-60% dei pazienti risponde ai trattamenti iniziali, ma un terzo dei pazienti ha una ricaduta dopo un secondo ciclo di terapia; la maggior parte dei pazienti non ha i requisiti per essere trapiantati con cellule staminali. Se non trattata, la malattia concede un'aspettativa di vita da tre a quattro mesi.

Il deposito all’Fda si basa sui risultati dello studio di Fase II JULIET. I risultati dello studio hanno dimostrato un tasso di risposta globale a tre mesi del 45 per cento, con il 37 per cento dei pazienti che hanno ottenuto una risposta completa e l'8 per cento che hanno ottenuto una risposta parziale. Novartis ha dichiarato che la domanda di registrazione include i dati a sei mesi dello studio che saranno presentati tra poche settimane al congresso annuale dell'American Society of Hematology.

"I tassi di risposta che abbiamo visto nello studio JULIET dimostrano che Kymriah ha il potenziale per trasformare il trattamento di questi pazienti", ha commentato Vas Narasimhan, responsabile dello sviluppo dei farmaci della società. Entro la fine di quest'anno, Novartis prevede di presentare all’Ema le domande per ottenere l'approvazione di Kymriah, già noto come CTL019, per il DLBCL e ALL pediatrico. Negli Stati Uniti Il trattamento è stato valutato 475mila dollari per l'uso una tantum in pazienti con ALL.

All'inizio di ottobre, Gilead Sciences ha ottenuto l'approvazione FDA Yescarta (axicabtagene ciloleucel) una terapia a base di CAR-T di cui è entrata in possesso poche settimane fa attraverso l’acquisizione di Kite Pharma pagata oltre 11 miliardi di dollari.

L' immunoterapia, che ha un costo di 373mila dollari, è indicata per gli adulti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo due o più linee di trattamento sistemico, compreso il DLBCL non specificato altrimenti, linfoma mediastinico primario a grandi cellule B, linfoma ad alta qualità a cellule B e DLBCL derivante da linfoma follicolare.