Nonostante le previsioni della vigilia non fossero positive, un panel di esperti dell'Oncologic Drugs Advisory Committee dell'FDA ha dato parere positivo (10 voti favorevoli e 3 contrari, 1 astenuto) al fatto che i dati finora disponibili (solo di fase II) sul farmaco ofatumumab (Azzerra, GSK e Genmab) sia ragionevolmente predittivi della sua efficacia clinica nei pazienti con leucemia linfatica cronica in caso in cui la malattia sia resistente alla precedenti terapie con fludarabina e alemtuzumab. La domanda di registrazione si basa sui dati di uno studio condotto su 138 pazienti con LLC refrattari o non considerati appropriati alla terapia con fludarabina e alemtuzumab. Tutti i pazienti sono stati trattati con ofatumumab, senza tuttavia che vi fosse un gruppo di confronto. I dati a interim hanno evidenziato una risposta obiettiva nel 58% dei pazienti refrattari a entrambi i farmaci e nel 47% dei pazienti refrattari alla fludarabina. La durata media della risposta al farmaco è stata di 6,5 mesi.

La questione principale che era stata sollevata dallo staff dall'FDA è se i benefici evidenziati attraverso due markers di risposta clinica, il tasso obiettivo di risposta e la durata della risposta, fossero realmente predittivi dei benefici clinici per i pazienti. Evidentemente gli esperti hanno ritenuto di si. Finora il farmaco non è stato ancora approvato in nessun paese. Il parere degli esperti dell'FDA circa l'approvazione dei farmaci di norma sono seguiti dall'agenzia americana, anche se recentemente vi sono state alcune eccezioni.

Lo scorso mese di aprile, ofatumumab aveva ricevuto dall'FDA lo status di prioprity review che riduce il tempo di esame del dossier da 10 mesi a 6. Funzionari di Glaxo hanno affermato che stanno per essere attivati due ampi studi di fase III ma che ci vorranno almeno 5 anni perché i dati siano disponibili. GSK ha acquisito da Genmab i diritti sul farmaco nel dicembre del 2006, attraverso un accordo del valore complessivo di 2,1 miliardi di dollari, una somma record. Alcuni analisti prevedono che nel giro di alcuni anni il farmaco potrebbe raggiungere vendite annue per circa 2 miliardi di dollari. Ofatumumab è un anticorpo monoclonale interamente umanizzato che ha come bersaglio le molecole CD20 delle cellule dei linfociti B, che proliferano nei pazienti affetti da tumore, delle quali blocca la crescita.

CD20 è una proteina di membrana non-glicosilata che costituisce il marker di elezione per individuare i linfociti B maturi e le neoplasie B da essi derivate (linfomi B a cellule mature).
Qualora in commercio, Ofatumumab sarà in diretta competizione con Rituximab che agisce sullo stesso bersaglio biologico. A differenza di quest'ultimo che è chimerico, Ofatuzumab è interamente umanizzato.

La LLC è la leucemia più comune tra gli adulti negli Stati Uniti e nella gran parte dell'Europa occidentale. Nei soli Usa colpisce complessivamente 90mila persone. L'incidenza negli Stati Uniti è compresa tra 8.100 e 12.500 nuovi casi ogni anno, e l'85-95% di essi è di origine a cellule B. La LLC è un sottoinsieme del linfoma non Hodgkin e insieme al piccolo linfoma linfocitico rappresenta circa il 20% dei linfomi non Hodgkin.
Oltre alla LLC, il farmaco viene sviluppato anche nel linfoma non Hodkin, nel linfoma a cellule B, nell'artrite reumatoide e nella sclerosi multipla.