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Ok Fda a treprostinil orale a rilascio prolungato per l'ipertensione arteriosa polmonare

Dopo le prime due risposte negative, United Therapeutics è riuscita a ottenere l’approvazione da parte dell’Fda per l’immissione in commercio della formulazione orale a rilascio prolungato di treprostinil, un analogo della prostaciclina, per la terapia dell’ipertensione arteriosa polmonare (Iap).

L’approvazione dell’Agenzia americana si riferisce, però, solo all’uso in pazienti appartenenti alla classe WHO I per il miglioramento della capacità di esercizio, cioè per i pazienti meno gravi.

Lo scorso ottobre, l’agenzia americana aveva deciso di non approvare la nuova formulazione in quanto i dati dello studio di fase III depositati da United non erano sufficienti a dimostrarne l’efficacia. A febbraio 2013 l’azienda aveva inviato all’Fda nuovi dati a sostegno dell’efficacia della nuova formulazione, ma anche in quel caso i risultati non erano stati sufficienti a far cambiare idea all’agenzia americana.

La nuova decisione dell’Fda è basata sui dati di efficacia dello studio FREEDOM-M. Nello studio, i pazienti trattati due volte al giorno con la formulazione orale a rilascio prolungato di treprostinil hanno migliorato la distanza percorsa in 6 minuti in media di 23 metri, rispetto ai pazienti trattati con placebo.

Attualmente, United sta conducendo altri studi sul farmaco. Se positivi i dati potrebbero essere utili per estendere le indicazione della nuova formulazione di treprostinil a una popolazione più ampia.

Il farmaco è già disponibile nella formulazione endovenosa, sottocute e per inalazione orale. L’azione farmacologica principale del medicinale è diretta alla vasodilatazione delle arterie polmonari e dei letti vascolari sistemici e all’inibizione dell’aggregazione piastrinica.

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