Oncologia, Fda approva larotrectinib, un farmaco jolly efficace in varie forme di tumore

L'Fda ha approvato larotrectinib nel trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da tumori solidi localmente avanzati o metastatici, che presentano fusioni geniche di NTRK. Queste ultime sono alterazioni presenti in una vasta serie di neoplasie che danno luogo a un'attivazione incontrollata del recettore TRK (Tropomyosin Receptor Kinase) e alla crescita del tumore. Sviluppato da Bayer, il farmaco sarą messo in commercio con il marchio Vitrakvi.

L’Fda ha approvato  larotrectinib nel trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da tumori solidi localmente avanzati o metastatici, che presentano fusioni geniche di NTRK. Queste ultime sono alterazioni presenti in una vasta serie di neoplasie che danno luogo a un’attivazione incontrollata del recettore TRK (Tropomyosin Receptor Kinase) e alla crescita del tumore. Sviluppato da Bayer, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Vitrakvi.

Larotrectinib (LOXO-101) agisce su proteine di fusione della chinasi del recettore della tropomiosina (TRK), che sono il risultato di alterazioni genetiche che si verificano in una serie di tumori. L’evidenza suggerisce che i geni NTRK, che codificano per le TRK, possono fondersi anormalmente con altri geni, stimolando segnali di crescita che possono portare al cancro.

Il commissario dell’Fda Scott Gottlieb ha osservato che "l'approvazione odierna segna un altro passo avanti in un importante passo avanti verso la cura dei tumori sulla base della loro genetica tumorale piuttosto che della loro sede di origine nell'organismo".

Gottlieb ha osservato che l'approvazione di larotrectinib "riflette i progressi nell'uso di biomarcatori per guidare lo sviluppo del farmaco e la somministrazione più mirata della medicina". Gottlieb ha aggiunto "questo tipo di programma di sviluppo del farmaco, che ha arruolato pazienti con tumori diversi ma con una mutazione genetica in comune, non sarebbe stato possibile un decennio fa perché sapevamo molto meno di tali mutazioni tumorali".

L'approvazione di larotrectinib è stata supportata da dati di tre studi clinici che includevano 55 pazienti pediatrici e adulti con tumori solidi che avevano una fusione genica NTRK identificata senza una mutazione di resistenza e presentavano una malattia in fase metastatica o in cui la resezione chirurgica poteva causare una grave morbilità. I risultati hanno mostrato che il farmaco è stato associato a un tasso di risposta globale del 75% in diversi tipi di tumori solidi, con il 73% delle risposte che duravano almeno sei mesi, e il 39% che durava un anno o più al momento dell'analisi dei risultati.

Secondo Bayer, ogni anno tra 2500 e 3000 pazienti negli Stati Uniti sviluppano un cancro a causa di una fusione TRK, e gli analisti della società Oppenheimer prevedono che le vendite annuali del farmaco entro il 2024potranno superare il miliardo di dollari.

Lo scorso anno Bayer ha concluso una partnership con Loxo in un accordo del valore potenziale di oltre 1,5 miliardi di dollari per lo sviluppo congiunto di larotrectinib e di altri farmaci antitumorali. Una richiesta di commercializzazione di Vitrakvi è stata presentata in agosto all'Agenzia Europea dei Medicinali.