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Osteoporosi, Amgen e UCB depositano all'Fda la domanda di registrazione di romosozumab

Amgen e Ucb hanno reso noto di aver depositato all'Fda la Biologics License Application (BLA) per richiedere l'approvazione di romosozumab, un anticorpo monoclonale studiato per il trattamento dell'osteoporosi post-menopausale in donne ad aumentato rischio di frattura. Romosozumab agisce legandosi e inibendo l'azione della sclerostina, una proteina presente naturalmente nel tessuto osseo, aumentando così la formazione ossea e riducendo il riassorbimento osseo.

Amgen e Ucb hanno reso noto di aver depositato all’Fda la Biologics License Application (BLA) per richiedere l’approvazione di romosozumab, un anticorpo monoclonale studiato per il trattamento dell'osteoporosi post-menopausale in donne ad aumentato rischio di frattura.

Romosozumab agisce legandosi e inibendo l’azione della sclerostina, una proteina presente naturalmente nel tessuto osseo, aumentando così la formazione ossea e riducendo il riassorbimento osseo.

La domanda di registrazione di romosozumab si basa sui dati dello studio FRAME, un trial regiustrativo di Fase 3 controllato con placebo condotto in circa 7mila donne con osteoporosi postemenopausale.

Informazioni su romosozumab
Romosozumab (AMG 785/CDP7851), primo anticorpo monoclonale anti-sclerostina, frutto della ricerca congiunta Amgen e Ucb, è un farmaco in grado di aumentare la formazione ossea inibendo l’attività osteoblastica indotta dagli osteociti.  Si somministra per via sottocutanea con una sola somministrazione al mese.

La sclerostina è una glicoproteina codificata dal gene SOST e secreta dagli osteociti che ha il compito di inibire l’attività degli osteoblasti, le cellule deputate alla produzione di osso. Bloccare la sclerostina è come togliere il freno alla produzione di osso, che perciò aumenta.

Pazienti con un deficit genetico di sclerostina o con delezione del gene SOST –che codifica per la sclerostina- hanno un'elevata massa ossea e un'aumentata forza ossea che si traduce in resistenza alle fratture. L’espressione del gene SOST è limitata al tessuto scheletrico e ciò rende l'inibizione della sclerostina un target farmacologico particolarmente attraente nell'ottica di limitare i potenziali effetti off-target del farmaco inibitore.

Studio FRAME
Lo studio FRAME (FRActure study in postemenopausal woMen with ostEoporosis) è un trial di fase III multicentrico, internazionale, randomizzato, controllato vs placebo, in doppio cieco, a gruppo paralleli, allestito allo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con romosozumab in donne in post-menopausa affette da OP. Ha arruolato 7.180 con osteoporosi post menopausale.

FRAME ha valutato l'efficacia del trattamento con romosozumab (210 mg per via sottocutanea) , in confronto a placebo, nel ridurre il rischio di nuove fratture vertebrali a 12 mesi. Inoltre, lo studio ha valutato se il trattamento con romosozumab per 12 mesi, seguito dal trattamento con denosumab per altri 12 mesi, fosse efficace, rispetto al trattamento con placebo e denosumab, nel ridurre il rischio di nuove fratture vertebrali a 24 mesi.


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