La Food and Drug Administration ha approvato pazopanib per il sarcoma dei tessuti molli in fase avanzata con malattia in stadio avanzato in pazienti già trattati con la chemioterapia o che non siamo eleggibili alla chemioterapia.

Il farmaco, un inibitore dell’angiogenesi e di alcune tirosin chinasi, ha già ricevuto l’indicazione da Ema e Fda nel trattamento di prima linea del carcinoma renale avanzato e per questa indicazione è già disponibile anche nel nostro Paese. In Europa non è ancora stato approvato per i sarcomi.

Il uno studio clinico condotto su 369 pazienti con sarcoma dei tessuti molli in fase metastatica che non rispondevano alla chemio, pazopanib ha determinato un aumento della PFS di 3,1 mesi rispetto al placebo. Tuttavia, 98 dei 296 pazienti trattati con il farmaco erano andati incontro a eventi avversi seri, rispetto ai 29 del gruppo in placebo. Un totale di 47 pazienti del gruppo pazopanib aveva dovuto interrompere la terapia proprio a causa degli eventi avversi.

Il farmaco avrà l’avvertenza più importante secondo il regolamento americano, cioè il “boxed warning”, che mette in guardia circa i possibili rischi di epatotossicità, in alcuni casi anche fatale. Nei pazienti ai quali verrà prescritto il farmaco dovrà essere monitorata la funzionalità epatica e la terapia dovrà essere interrotta qualora tale funzionalità denoti segni di declino.

Pazopanib è una piccola molecola orale, inibitore dell’angiogenesi e di alcune tirosin chinasi, in particolare dei recettori VEGFR1, VEGFR2, VEGFR3, PDGFR-α, PDGFR–β, e del recettore per le stem cell (c-KIT). Disponibile per via orale con somministrazione once a day, verrà messo in commercio con il marchio Votrient.

Il farmaco è anche in fase III dove viene valutato come terapia di mantenimento per il cancro all’ovaio e come terapia aggiuntiva per il cancro a cellule renali. Viene anche sviluppata una formulazione in gocce che èp studiata in fase II per la degenerazione maculare legata all’età.

I Sarcomi dei Tessuti Molli (STM) sono tumori maligni primitivi di origine mesenchimale che possono derivare dal punto di vista istogenetico da tutti i tessuti molli extrascheletrici (tessuto fibroso, adiposo, vascolare, nervoso, sinoviale e muscolare). I STM sono un gruppo di tumori piuttosto raro che rappresenta circa l’1% di tutte le neoplasie. La loro incidenza è di circa 2-3 nuovi casi all’anno per 100mila abitanti; la controparte benigna è molto più numerosa con una relazione di 100:1. Si stima che in sua vi siano 11mila nuovo casi ogni anno.

Comunicato Fda