Pochi giorni fa un advisory board dell'FDA si è espresso in maniera positiva su pegloticase (14 voti a favore e solo 1 contrario) raccomandando l'approvazione del farmaco per la terapia delle forme di gotta refrattarie ai farmaci tradizionali. Entro la fine di luglio l'FDA prenderà la decisione finale. Se approvato il farmaco sarà commercializzato da Savient Pharmaceuticals con il marchio Krystexxa. Pegloticase deve essere somministrato per infusione venosa ogni 2-4 settimane. Qualora venisse approvato, sarebbe il secondo nuovo farmaco per la terapia della gotta introdotto in terapia nel 2009, dopo febuxostat (Uloric) di Takeda Pharmaceutical, approvato lo scorso mese di febbraio.

Qualche giorno fa, lo staff dell'FDA, prima della riunione degli esperti, aveva espresso fiducia sull'efficacia del farmaco ma aveva espresso dei dubbi sulla sicurezza, in particolare a livello cardiovascolare. Una review dei due studi utilizzati per ottenere l'approvazione ha evidenziato un maggior numero di morti, di scompenso cardiaco e di reazioni allergiche nei pazienti trattai con pegloticase rispetto al gruppo placebo. Tuttavia, poichè i pazienti che hanno sviluppati eventi avversi seri a livello cardiovascolare presentavano altri fattori di rischio, rimane da definire se tali eventi avversi rappresentino o meno un genuino segnale di sicurezza.

Gli esperti dell'FDA hanno detto che dopo l'approvazione del farmaco saranno necessari ulteriori studi.
L'azienda produttrice ha richiesto l'approvazione di pegloticase in pazienti affetti da forme di gotta difficili da trattare con il tradizionale allopurinolo o in cui il farmaco non sia tollerato o sia controindicato. Secondo l'azienda si tratterebbe di circa 50mila americani.
La domanda di registrazione si basa su due studi di fase III a 6 mesi e su una fase in aperto per uno di essi. Un totale di 101 pazienti ha utilizzato il farmaco per almeno 12 mesi.

Pegloticase è una formulazione pegilata di una versione modificata della urato ossidasi, enzima noto anche come uricasi che converte l'acido urico in una forma altamente solubile e quindi facilmente eliminabile.
Più precisamente, la urato ossidasi è un enzima attivo nel catabolismo delle purine. Catalizza l'ossidazione dell'acido urico a 5-idrossiurato. Il prodotto della reazione è instabile e si trasforma spontaneamente in allantoina.