Tra due giorni si svolgerà il meeting di esperti dell'Fda chiamato ad esprimere un giudizio sull'efficacia e la sicurezza di pixantrone, il nuovo farmaco oncologico sviluppato da Cell Therapeutics che qualora approvato verrà messo in commercio con il marchio Pixuvri.

In un documento pubblicato dallo staff dell'Fda in preparazione a questo incontro,  l'agenzia americana fa notare che non vi sono grandi evidenze cliniche a supporto dell'indicazione richiesta dall'azienda, il linfoma non-Hodgkin (NHL) aggressivo e indolente, recidivato/refrattario.

L'Fda scrive che il principale studio clinic era stato interrotto per la difficoltà a reclutare i pazienti e che si è evidenziato un profilo di efficacia non ottimale. Nello studio sono stati arruolati solo 140 dei 320 pazienti previsti. Sapremo presto la decisione degli esperti.

Pixantrone dimaleato (BBR 2778) è un aza-anthracenedione antitumorale di nuova generazione contenente una struttura molecolare simile ad altri inibitori della topoisomerasi II, come antracicline quali la doxorubicina.

Le antracicline rappresentano la terapia d'elezione per il trattamento del linfoma, della leucemia, del tumore alla mammella e di altre patologie. Sebbene siano sufficientemente efficaci da essere usate quale trattamento di prima linea (iniziale), le antracicline possono causare danni cardiaci cumulati che, a distanza di molti anni, possono indurre un'insufficienza cardiaca congestizia. Di conseguenza, esiste un limite a vita di dosaggio a base di antracicline e la maggior parte dei pazienti trattati in precedenza con un'antraciclina non possono ricevere ulteriore trattamento di tale tipo in caso di recidiva.

Pixantrone è stato sviluppato per ridurre il rischio potenziale di questi danni cardiaci gravi senza perdere l'attività antitumorale.
A differenza di altri farmaci in questa classe, che causano gravi necrosi dei tessuti se passano attraverso le pareti dei vasi nei tessuti circostanti, pixantrone può essere somministrato attraverso una vena periferica e non richiede l'impianto di un catetere centrale.