Il Dermatologic and Ophthalmic Drugs Advisory Committee dell’Fda ha dato parere favorevole all’unanimità, con 10 sì e nessun no, all’approvazione di ocriplasmina per il trattamento dell’adesione vitreomaculare (VMA) sintomatica, ritenendo che i benefici del farmaco siano superiori ai rischi.

Il farmaco sperimentale, sviluppato da ThromboGenics, biotech belga specializzata nello sviluppo di farmaci innovativi per uso oftalmico, è una forma sintetica e troncata della serin proteasi plasmina che mantiene le proprietà enzimatiche del prodotto naturale. Il farmaco ha come target la fibronectina, la laminina e le fibre di collagene di tipo IV che fanno aderire il vitreo (la gelatina che riempie l'interno dell'occhio, a diretto contatto con la retina).

Negli studi preclinici, la molecola si è dimostrata efficace nell'indurre liquefazione vitreale e distacco della corticale del vitreo dalla retina ed è già stata testata con successo in due studi di fase III contro la VMA, nota anche come trazione vitreomaculare.

La VMA sintomatica è una malattia progressiva che, se non trattata porta spesso a distorsione della retina, a un deterioramento del visus e può causare danni irreversibili e complicanze.
Secondo indagini di mercato condotte da ThromboGenics, negli Stati Uniti e nei mercati principali dell’Unione europea i pazienti che potrebbero potenzialmente beneficiare di ocriplasmina sarebbero circa 500.000 all’anno.

Oltre che dell’Fda, la quale le ha concesso un iter accelerato per l’approvazione, la molecola è attualmente al vaglio anche dell’Ema. Se avrà l’ok definitivo delle autorità regolatorie, ocriplasmina sarà il primo trattamento farmacologico approvato per la VMA sintomatica.

Nel marzo scorso ThromboGenics ha siglato un accordo strategico da $490 mln con Alcon, la divisione di Novartis interamente dedicata alle terapie oftalmiche. Secondo i termini dell’intesa, ThromboGenics cede ad Alcon i diritti di commercializzazione di ocriplasmina al di fuori degli Stati Uniti e le due società divideranno equamente i costi di sviluppo del farmaco per diverse indicazioni.