L'Fda ha accettato il deposito della domanda di registrazione per cladribina, un nuovo farmaco orale sviluppato per la cura della sclerosi multipla. Non solo. Le ha riservato la procedura d'urgenza, che viene concessa solo ai farmaci considerati realmente innovativi e capaci di soddisfare bisogni terapeutici importanti. Anziché nei canonici 10 mesi, il dossier verrà esaminato in soli 6 mesi. Quindi entro la fine dell'anno dovremmo sapere se il farmaco potrà essere approvato o meno.

Cladribina contende a fingolimod il primato per quale sarà il primo farmaco orale approvato per questa patologia. Fingolimod attualmente è in vantaggio di qualche mese in quanto un panel di esperti dell'Fda si è già espresso favorevolmente sulla sua approvazione.

Il farmaco è di estremo interesse per tre ragioni: la sua efficacia, dimostrata in diversi trials clinici, la disponibilità per via orale e la possibilità di somministrare il farmaco in cicli terapeutici da effettuarsi due volte l'anno.

Lo scorso mese di novembre, l'Fda non aveva accettato la domanda di registrazione di cladribina, e aveva inviato a Merck KGaA una "refuse to file' letter"  nella quale veniva motivato il rifiuto della domanda di registrazione. Poi qualche settimana fa Merck, alla luce delle osservazioni dell'Fda,  aveva ridepositato il dossier .Anche il dossier all'Ema è stato depositato e la una risposta è prevista entro il mese di settembre.

La decisione dell'Fda si basa principalmente sui dati dello studio CLATITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY) pubblòicato sul Nejm  all'inizio del 2010. Si tratta di un trial della durata di 96 settimane, che ha arruolato 1.326 pazienti trattati in 120 centri di una quarantina di Paesi, randomizzati a ricevere una di due dosi di cladribina (3.5 mg/kg e 5.25 mg/kg) o placebo.
Dopo due anni, nel 43% e 44% dei pazienti in terapia con cladribina erano assenti segnali di attività della malattia, verso il 16% del gruppo in placebo (p<0.001).

Cladribina è una piccola molecola che interferisce con il comportamento e la proliferazione di alcuni globuli bianchi, in particolare i linfociti, che sono coinvolti nel processo patologico della SM.
Più precisamente, il farmaco è un analogo della purina che mina l'azione dell'adenosina e perciò inibisce l'azione dell'adenosina deaminasi. E' facilmente distrutta dalle cellule del nostro organismo ad eccezione di quelle ematiche con il risultato di avere un'azione molto mirata e un buon profilo di tollerabilità.

Giovannoni G et al. A placebo-Controlled Trial of Oral Cladribine for Relapsing Multiple Sclerosis; N Engl J Med 362:416, February 4, 2010