Priority review Fda per le CAR-T cell di Novartis

L'Fda ha concesso alla terapia con CAR-T cell sviluppata da Novartis la priority review, cioè l'iter accelerato di revisione del dossier registrativo, in pratica basteranno 6 mesi anzichè i canonici 10. L'indicazione a questa terapia sarà la leucemia linfoblastica acuta (LLA) recidivante o refrattaria in età pediatrica e nei giovani adulti. Il farmaco per ora è noto con la sigla CTL019.

L’Fda ha concesso alla terapia con CAR-T cell sviluppata da Novartis la priority review, cioè l’iter accelerato di revisione del dossier registrativo, in  pratica basteranno 6 mesi anzichè i canonici 10. L’indicazione a questa terapia sarà la leucemia linfoblastica acuta (LLA) recidivante o refrattaria in età pediatrica e nei giovani adulti. Il farmaco per ora è noto con la sigla CTL019.

"Con CTL019, Novartis è in prima linea nella scienza e sviluppo delle terapie immunocellulari come potenziale nuovo approccio innovativo per il trattamento di alcuni tipi di cancro dove attualmente le opzioni sono limitate", ha sottolineato il direttore medico di Novartis Vas Narasimhan. CTL019 è stato sviluppato dalla Università della Pennsylvania, e Novartis nel 2012 ha ottenuto i diritti di licenza in tutto il mondo.

Secondo la casa farmaceutica, la presentazione del dossier registrativo all’FDA è basata sui risultati dello studio ELIANA, i cui dati presentati l'anno scorso mostrano che l'82 per cento dei pazienti con LLA a cellule B recidivante / refrattaria che hanno ricevuto CTL019 a tre mesi post-trattamento hanno raggiunto la remissione completa o remissione completa con recupero incompleta dell’emocromo.

I risultati hanno anche mostrato che il 48 per cento dei pazienti nello studio è andato incontro a sindrome da rilascio di citochine di grado 3 o 4, anche se nessun caso di morte si è verificato a causa della complicanza.
Novartis ha indicato che prevede la richiesta per ulteriori per CTL019 negli Stati Uniti e in Europa entro la fine dell'anno, ivi compresa la domanda alla FDA per il trattamento di pazienti adulti con  linfoma diffuso a grandi cellule B, talora indicato con DLBCL dall'inglese diffuse large B cell lymphoma, recidivante / refrattario.

Nel frattempo, l'azienda farà anche il deposito all’Ema per queste due indicazioni (LLA e DLBCL).
Nel mese di febbraio, Kite Pharma ha reso noto che prevede di completare la presentazione della domanda di registrazione all’Fda entro la fine del primo trimestre cercando l'approvazione della sua CAR-T cell per il trattamento di pazienti con linfoma di Hodgkin recidivante / refrattario.