L’Fda ha approvato l’ampliamento delle indicazioni d’uso di raltegravir anche nei pazienti con Hiv di età compresa fra 2 e 18 anni, in associazione ad altri farmaci antiretrovirali.

L’approvazione del farmaco si basa sui dati di uno studio multicentrico che ha arruolato 96 bambini e adolescenti di età compresa fra 2 e 18 anni con infezione da Hiv e già trattati in precedenza condotto per valutarne efficacia e sicurezza. Dopo 24 settimane di terapia il 53% dei pazienti  presentava una carica virale non identificabile (< 50 copie mL). Gli effetti indesiderati più comuni riportati nello studio sono stati insonnia e cefalea.

Raltegravir è il primo farmaco approvato in grado di bloccare l'integrasi che, insieme alla trascrittasi inversa e alla proteasi, è uno dei tre enzimi necessari alla riproduzione e alla propagazione del virus dell'HIV all'interno delle cellule umane. Nel 2007 il farmaco ha ricevuto l'approvazione accelerata da parte dell'FDA per l'impiego in combinazione con altri farmaci antiretrovirali in pazienti già trattati con evidenza di replicazione virale nonostante le terapie in atto.

L'inibizione dell'integrasi previene l'inserimento covalente, o integrazione, del genoma dell'HIV nel genoma della cellula ospite. Tale fase del processo infettivo è uno step critico nella patogenesi dell'HIV perchè previene la formazione della forma "provirus" HIV-1.
Il provirus è una tappa necessaria verso la produzione di altri virus, inibendo l'integrasi si previene quindi la propagazione dell'infezione virale.

I genomi dell'HIV, non riuscendo a integrarsi, non possono più indurre la produzione di nuove particelle virali infettive; pertanto, l'inibizione dell'integrazione previene la propagazione dell'infezione virale.
Un inibitore dell'integrasi può essere utilizzato in combinazione con farmaci attualmente in commercio che hanno come bersaglio differenti fasi del ciclo replicativo di HIV.