Con 9 voti a 6 gli esperti del Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee dell’Fda hanno dato parere negativo all’approvazione dell’impiego di tolvaptan nel rene policistico dell'adulto. Lo ha reso noto con un comunicato  la multinazionale giapponese Otsuka Pharmaceutical.

Tolvaptan, antagonista orale del recettore V2 della vasopressina, si è dimostrato efficace nel rallentare l'aumento del volume dei reni e il peggioramento della funzionalità renale nei pazienti affetti da rene policistico (ADPKD), nello studio TEMPO, un trial pubblicato pochi mesi fa sul New England Journal of Medicine.

Infatti, l’aumento del volume renale è risultato inferiore nei pazienti trattati con il farmaco rispetto a quelli trattati con placebo (2,8% annuo contro 5,5%). Tuttavia, nel braccio tolvaptan ci sono stati più abbandoni dello studio a causa di alcuni eventi avversi rispetto al braccio di controllo.

Tuttavia, questi dati, secondo gli esperti americani, non sono sufficienti a supportare l’efficacia del farmaco. Inoltre gli esperti hanno espresso preoccupazione circa i possibili effetti epatici del farmaco. Anche l’elevato numero di drop out (23% con tolvaptan vs 14% con placebo) dello studio pubblicato sul Nejm è uno degli elementi che non ha convinto il comitato di esperti.

Al momento non ci sono terapie efficaci per rallentare la progressione della malattia.

Rene policistico dell'adulto (ADPKD)
Il rene policistico dell'adulto (Autosomal Aominant Polycystic Kidney Disease, ADPKD) è una malattia renale che si trasmette con modalità autosomica dominante. L'prevalenza di questa malattia è di 1/1.000 persone e circa il 15% di tutti i soggetti con insufficienza renale terminale risultano in definitiva affetti da ADPKD.

La modalità di trasmissione autosomica dominante indica che la probabilità di trasmissione della patologia è di 1 su 2, per ogni gravidanza, a prescindere dal sesso del nascituro e che la trasmissione può avvenire se almeno uno dei due genitori è affetto.

La ADPKD è una malattia a penetranza completa (tutti i soggetti che hanno ereditato l'alterazione genetica prima o poi si ammaleranno) ed espressività variabile; quest'ultima caratteristica è particolarmente marcata nell'ADPKD dal momento che la malattia può insorgere dall'età pediatrica fino agli 80 anni. Di conseguenza è particolarmente difficile individuare i soggetti portatori di alterazione genetica dal momento che, in molti casi, essi sono del tutto asintomatici fino all'età avanzata.

La malattia è caratterizzata dalla formazione di numerose cisti renali, cioè cavità piene di liquido rivestite da una matrice cellulare; in alcuni casi le cisti sono presenti anche in altri organi. Il numero di tali formazioni è spesso elevato ed in funzione dell'entità del fenomeno si va incontro ad insufficienza renale cronica, in alcuni casi severa, affrontabile solo con dialisi e trapianto renale.