L'italiana Dompé annuncia la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) da parte della statunitense FDA per rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), molecola che trae origine dalla ricerca del Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Il farmaco rappresenta una nuova speranza per la terapia della retinite pigmentosa, patologia attualmente orfana di cura.
Il riconoscimento, che segue di pochi mesi l’attribuzione di farmaco orfano da parte della European Medicine Agency (EMA), rappresenta un ulteriore passo nello sviluppo di questo farmaco già oggi in avanzata fase di sperimentazione clinica per la cura della cheratite neurotrofica, una grave patologia della cornea. 

“Siamo particolarmente orgogliosi di questo risultato: la designazione da parte dell’FDA rappresenta un riconoscimento importante per la nostra azienda, sempre più impegnata a produrre innovazione su scala globale, come testimonia la presenza diretta negli Stati Uniti dove recentemente abbiamo inaugurato una filiale del Gruppo - spiega Eugenio Aringhieri, CEO Dompé. Siamo determinati a individuare e sviluppare farmaci ad altissimo valore tecnologico per la cura di malattie rare che attualmente non dispongono di soluzioni adeguate, come appunto nel caso della retinite pigmentosa. Il nostro agire è dunque direttamente legato ai bisogni terapeutici non soddisfatti dei Pazienti nel mondo, e alla nostra capacità di generare risposte sicure ed efficaci nelle aree calde della salute”.

Lo sviluppo di rhNGF viene seguito da Dompé in tutti i suoi passaggi, dalla produzione alla clinica. Grazie alle proprie capacità produttive biotecnologiche, infatti, l’azienda ha sviluppato uno specifico progetto presso il Centro di Ricerca & Sviluppo dell’Aquila, per assicurare la produzione di un farmaco a base di NGF ricombinante umano (rhNGF), sulla scorta dei primi risultati della somministrazione della proteina murina in un limitato numero di persone affette da cheratite neurotrofica. 
Da quella prima indicazione si è poi passati alla sintesi della proteina ricombinante umana e quindi alla valutazione del possibile effetto terapeutico di questo farmaco, prodotto nel mondo solamente nella sede Dompé dell’Aquila, anche nel trattamento della retinite pigmentosa. 
“Nei prossimi mesi prenderà il via uno studio clinico con l’obiettivo di valutare efficacia e sicurezza di rhNGF nel trattamento della retinite pigmentosa. Il farmaco viene prodotto attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che diventa in grado di produrre NGF - precisa Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer Dompé. Attualmente stiamo già conducendo con rhNGF lo studio REPARO (fase I-II di sviluppo clinico) nel trattamento della cheratite neurotrofica, patologia rara che nelle forme più gravi può interessare circa una persona su 10.000 nel mondo. Come nel caso della retinite pigmentosa, questa patologia ad oggi non dispone di alcuna terapia specifica ed è legata ad un danno progressivo della cornea che può condurre anche a cecità”.

RhNGF
RhNGF, il fattore di crescita nervosa ricombinante umano messo a punto da Dompé, è il medesimo tipo di proteina che viene naturalmente prodotta dall’organismo e che favorisce lo sviluppo e la sopravvivenza delle cellule nervose, comprese quelle della retina. L’NGF si è dimostrato efficace nell’inibire la degenerazione della retina in diversi modelli animali di retinite pigmentosa. L’NGF ricombinante umano potrebbe quindi migliorare la sopravvivenza delle cellule retiniche,rallentando l’avanzare della patologia e favorendo il mantenimento delle capacità visive nei pazienti.

Retinite pigmentosa
Con il termine retinite pigmentosa si definisce un gruppo di patologie ereditarie dell’occhio, che possono condurre alla progressiva perdita della vista. Nei pazienti che soffrono di questa malattia cronica i fotorecettori (le cellule della retina chiamate coni e bastoncelli che hanno il compito di cogliere il segnale visivo per inviarlo al cervello) vengono danneggiate e vanno incontro a progressiva degenerazione. Attualmente la retinite pigmentosa colpisce approssimativamente 3 persone su 10.000 nel mondo ed è quindi ampiamente sotto la soglia di malattia orfana. Al momento della designazione da parte della FDA a farmaco orfano per RhNGF, non sono disponibili negli USA trattamenti mirati soddisfacenti per la retinite pigmentosa. I pazienti che ne soffrono ricevono, infatti, solamente consulenza genetica per essere informati sui rischi di trasmissione della malattia ai figli e un trattamento generale di supporto.