Un panel di esperti dell’Fda si è espresso in maniera negativa (13 a 1) sul fatto che i benefici a breve termine di ridaforolimus superino i possibili rischi in pazienti con sarcoma osseo e dei tessuti molli. Gli esperti hanno anche fatto riferimento al mancato aumento della sopravvivenza globale registrato negli studi clinici che hanno valutato il farmaco. Il farmaco è stato sviluppato da Ariad Pharmaceuticals e da Merck & Co.

In un documento rilasciato dallo staff dell’Fda  prima della riunione degli esperti, si metteva in evidenza come il farmaco avesse aumentato la sopravvivenza senza progressione di 17,7 settimane contro le 14,6 settimane del gruppo in placebo, una differenza di tre settimane. Nessuna differenza era stata osservata sulla sopravvivenza globale. Il dubbio dello staff Fda, fatto proprio anche dagli esperti incaricati dall’agenzia americana di valutare il farmaco, è se questo beneficio giustifichi il rischio di effetti indesiderati, quali infezioni, rash e in qualche caso anche danni renali

Ridaforolimus è un potente inibitore della proteina mTOR (mammalian target of rapamycin) che è coinvolta nei processi di sintesi proteica, progressione del ciclo cellulare, proliferazione e sopravvivenza cellulare. La proteina mTOR integra i segnali fra le proteine PI3K, AKT e PTEN, quest'ultima nota per avere un ruolo nel processo di formazione tumorale.